阿伐曲泊帕主要用于择期行诊断性操作或手术的成人慢性肝病(CLD)相关血小板减少症。该药通过与血小板生成素受体上的不同位点结合,激活并刺激信号传导模拟血小板生成素的生物学效应,调节细胞增殖、分化、成熟及分裂的作用进而导致血小板计数的增加。从巨核细胞形成到血小板生成的持续时间约为1周。
有研究发现阿伐曲泊帕在血小板基线为10至<20×109/L的患者中,应答率低,该亚组是否会受益于更高剂量的阿伐曲波帕,仍有待评估。该患者血小板基数为16×109/L,建议改其他升血小板的药物,例如重组人血小板生成素,同时积极进行人血小板输注。
免疫性血小板减少症(Immune thrombocytopenia,ITP)又称特发性血小板减少性紫癜。是一种少见的获得性自身免疫病,表现为血小板计数减少(<100×10^9/L)。这种免疫性血小板破坏可导致患者出血风险增加,继而引发多种严重并发症。我国通常以低于100×10^9/L为诊断标准。根据血小板减少程度可分为轻度(75×10^9/L<PLT<100×10^9/L),中度(50×10^9/L<PLT<75×10^9/L)和重度(PLT<50×10^9/L)血小板减少症。
获批治疗慢性ITP的二线治疗药物包括TPO受体激动剂(阿伐曲泊帕、艾曲泊帕、罗米司亭),以及脾脏酪氨酸激酶抑制剂(福他替尼)。TPO-RAs具有较高的临床反应率并且通常耐受性良好;然而,随着治疗时间延长,一部分患者由于疗效丢失等原因进行TPO-RAs转换使用,并且超过75%的患者在转换后达到或保持应答。
目前ITP的管理现状如下,治疗目的是维持血小板计数≥30×10^9/L,减少出血,提高生活质量。
阿伐曲泊帕是被欧洲和美国批准用于ITP的最新药物。其优势在于:口服给药,机制方面与内源性TPO协同升血小板;无肝毒性;无饮食限制。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!