罗米司亭用法为每周1次皮下注射，起始剂量为1μg/kg,每周增加1μg/kg(最大剂量10μg/kg)，直到血小板计数≥50×10^9/L，也有人认为从3μg/kg开始更为实用，尤其在需要快速响应的情况下，或者250μg，然后每周增加至5、7、10μg/kg。目前研究显示总体缓解率接近60%～90%，长期缓解率为40%～60%，约10%～30%能够在停药后保持应答。最新的针对持续性ITP成人患者的系统评价与网络荟萃分析显示,从血小板反应、血小板计数、出血事件、严重不良事件综合来看，罗米司亭在短期疗效和严重不良事件之间具有最佳的平衡。

　　罗米司亭Nplate(romiplostim)已在全球包括香港在内的69个国家和地区获批上市,获批的适应症包括对其他药物或手术治疗不佳的ITP成人患者,ITP持续至少6个月并且对皮质类固醇、免疫球蛋白或脾切除术应答不足的1岁及以上儿科患者等等。2019年11月,美国FDA还授予了罗米司亭治疗再生障碍性贫血的孤儿药资格。

　　该研究（NCT02094417）是一项开放标签、2期研随机研究，包括随机、平行、剂量确定和扩展部分。符合条件的患者年龄≥19岁，血小板减少（血小板计数≤30x109/L）并通过骨髓和细胞遗传学检查证实为再生障碍性贫血，ECOG评分≤2，既往接受过免疫抑制治疗，包括至少一个疗程的抗胸腺细胞球蛋白联合环孢菌素治疗。在研究的剂量确定部分，根据血小板计数分层后的静态分配程序，将患者随机分配至不同的固定剂量组（皮下注射罗米司亭1、3、6或10μg/kg，每周一次，共8周）。

　　在研究的扩展部分，根据血小板的缓解和至多1年（9–52周）的安全性，患者每4周进行一次剂量调整，持续接受罗米司亭治疗（每周一次1、3、6、10、13、16和20μg/kg）。在46-53周内有血小板缓解的患者，继续剂量调整治疗2年（53-156周）（每周一次3、6、10、13、16和20μg/kg的剂量）。主要终点是在第9周（完成剂量确定部分后）达到血小板缓解的患者比例。在第9周按方案在所有了评估反应的患者中评估活性，并在接受至少一剂罗米司亭治疗的所有患者中评估安全性。

　　该研究共有35名患者入组并随机分配至以下四个剂量组：罗米司亭1μg/kg（n=7）、3μg/kg（n=9）、6μg/kg（n=9）和10μg/kg（n=10）。最终分析的数据截止日期为2018年4月14日。所有患者的中位治疗时间为53周（IQ=35-155）。在可评估的33名患者中，有10名（30％）患者在第9周达到了血小板缓解，包括7名（70％）10μg/kg组患者和3名（33％）6μg/kg组患者。

　　在扩展研究期间，33位可评估患者中有18位（55％）在46-53周内达到血小板缓解，可以继续治疗。10名（30％）患者在2年和3年时维持血小板缓解并完成了治疗方案，其中9名患者发生红系缓解、5名患者发生中性粒细胞缓解。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：罗米司亭(ROMIPLATE/ROMIPLOSTIM)用药说明和注意事项

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