磷酸盐奥司他丁片是一种抑制11β-羟化酶(11β-HSD1)的药物,11β-HSD1是一种参与皮质醇合成的酶,皮质醇是一种激素,当它过多时,会导致库欣氏综合征。库欣氏综合征是一种罕见的内分泌疾病,主要表现为高血压、肥胖、月面、紫纹等。磷酸盐奥司他丁片可以通过抑制11β-HSD1,降低皮质醇的水平,从而改善库欣氏综合征的症状和并发症。
磷酸盐奥司他丁片的用法是每天两次,每次1片,每片1毫克,早晚各一次,最好在饭前半小时服用。根据个体情况,医生可能会调整剂量,最大剂量不超过30毫克/天。服用磷酸盐奥司他丁片期间,需要定期检测血液中的皮质醇水平和电解质水平,以便及时调整治疗方案。“公布的令人振奋的数据强调了磷酸盐奥司他丁片在前瞻环境下的有效性和安全性,并意味着在库欣病(一种严重且可能危及生命的罕见疾病)患者管理方面取得重大进展,”意大利那不勒斯费德里科第二大学内分泌教授Rosario Pivonello说道,“我要感谢所有参与LINC-3研究的患者及其家属,他们帮助我们将这一新的,受欢迎的治疗方案带给了这个未得到足够医疗服务的患者群体。”
LINC-3研究达到了其主要终点,在随机停药8周(第34周)后,与安慰剂相比,在剂量没有增加的情况下更多患者能维持正常mUFC(86%对29%;P<0.0001)。研究人员进一步分析患者的mUFC应答发现:
超过半数(53%)的患者在最初24周接受Isturisa治疗的开放标签研究中,达到正常mUFC这一关键性次要终点,而在第12周后没有任何剂量增加的条件。
大多数患者(72%)在第12周时mUFC正常,三分之二(66%)的患者在48周研究结束时mUFC正常。
几乎所有(96%)的患者在研究期间的某个时间点达到了正常的mUFC。首次完全缓解的中位时间为41天。
在磷酸盐奥司他丁片治疗期间,mUFC水平降低会伴随着临床症状和心血管相关危险因素(体重,BMI,血糖,血压和总胆固醇)的改善。Isturisa耐受性良好,在LINC-3研究中最常见的不良反应有恶心(42%),头痛(34%),疲劳(28%)和肾上腺功能不全(28%)。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!