Selumetinib（司美替尼）的安全性和疗效在试验中得到了验证：司美替尼的一期临床试验显示，其在治疗神经纤维瘤病I型及无法手术的丛状神经纤维瘤中取得了良好的效果。本试验招募了24位患儿，其中男性13位，女性11位，中位年龄10.9岁（最小3岁，最大18.5岁），入组时患儿的肿瘤平均中位体积1205毫升。入组后，患儿接受了司美替尼的长期治疗，中位治疗周期为30个（120周）。

　　经治疗后，所有入组患儿均观测到了肿瘤体积的缩小（平均减少了31%），取得最佳疗效治疗周期的中位数为20个（80周）。在入组的24位患儿中，17位药物有效，有效率为71%。其中，20毫克组9人有效（共12人），25毫克组5人有效（共6人），30毫克组3人有效（共6人）。1型神经纤维瘤病（Neurofibromatosis type 1,NF1）是一种常染色体显性遗传病，患者以皮肤多发牛奶咖啡斑及神经纤维瘤为特征。研究显示，27%的NF1患者通过临床检查证实丛状神经纤维瘤。而影像学检查发现此类肿瘤的比例达50%以上。丛状神经纤维瘤是良性肿瘤，累及多个神经束。此类肿瘤多为先天存在，并在0-10岁发展速度最快。肿瘤可能压迫周围组织结构，产生多种并发症。且此类肿瘤有可能向恶性周围神经鞘瘤转化。由于肿瘤累及广泛，通过手术难以切除，且具有恶变风险，对患者造成严重威胁。

　　2020年4月11日，美国FDA批准司美替尼（Selumetinib，商品名：Koselugo）上市。司美替尼是选择性MEK抑制剂，可抑制Ras信号传导通路。后者的过度激活常见于NF1相关肿瘤中。该药获批用于治疗2岁及以上的1型神经纤维瘤病（NF1）患者的丛状神经纤维瘤。这是全球首个应用于NF1的靶向药物，有望延长患者的生存时间并改善生活质量。相关研究成果同时发表于权威医学期刊《新英格兰医学杂志》。

　　本研究选取2-18岁NF1患者，均存在难以通过手术切除并可测量的丛状神经纤维瘤。本研究涉及的患者均存在至少一种因肿瘤导致的并发症。司美替尼按1期临床研究的推荐剂量：25mg/m2 bid口服给药，每28天为一周期，连续进行。如患者存在进展性肿瘤（定义为肿瘤体积在入组前15个月增加≥20%），则在无进展的情况下持续用药。如患者不存在上述情况，则可以服药最多2年。

　　本研究对患者的生活质量和特定肿瘤造成并发症的改善情况进行了全面性、前瞻性、系统化的评估。包括患儿的自我评价和家长的评价。包括疼痛强度评分（11分数字评级表，NRS-11）；疼痛干扰指数（疼痛对日常生活的干扰）；PedsQL儿童生活质量问卷；病情整体印象量表以及运动机能相关评估（PROMIS T评分）等。1型神经纤维瘤病（NF1）是一种致衰性、进行性、常常导致毁容的罕见疾病，这种疾病通常始于生命早期，由特定基因的突变或缺陷引起。NF1通常在儿童早期确诊，大约3000个婴儿中就有一个出现NF1，其特征是肤色（色素沉着）变化、神经和骨骼损伤、一生中发生良性和恶性肿瘤的风险。

　　此次批准，基于II期SPRINT Stratum 1试验的结果。这是一项由美国国家癌症研究所（NCI）癌症治疗评估项目（CTEP）赞助的试验，相关结果已发表于国际顶级医学期刊《新英格兰医学杂志》（NEJM）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：司美替尼(KOSELUGO/SELUMETINIB)的作用功效是怎样的？注意事项有哪些？

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