米哚妥林/雷德帕斯用于AML的安全性及有效性在一项代号为RATIFY的随机试验中得到了研究与验证。该试验中，受试者为717名既往未接受任何治疗的FLT3+AML初诊患者。研究人员将其随机分成两组进行对照治疗，结果发现，接受米哚妥林/雷德帕斯联合化疗的小组与只接受化疗的对照组相比，在总生存期上有着显著的改善，死亡风险降低了23%。此外，接受化疗患者的无事件生存期中位数仅为3.0个月，而接受联合疗法患者的数据为8.2个月，具有统计学意义的显著改善。

　　常见不良反应

　　米哚妥林/雷德帕斯在AML治疗过程中的常见不良反应主要有：白细胞减少、恶心呕吐、黏膜炎、头痛、皮肤瘀点、肌肉骨骼疼痛、鼻出血、高血糖、上呼吸道感染等。

　　米哚妥林已被批准与化疗疗法联合用于新确诊的FLT3阳性的急性骨髓性白血病（AML）初治患者。这是第一款与化疗联用治疗急性骨髓性白血病的靶向疗法，也是25年来白血病治疗的首个重大突破。米哚妥林作为一种口服多靶向激酶抑制剂，是通过阻断几种促进细胞增长的酶起作用的，其中包括Flt3，因此被开发用于携带FTL3突变的AML患者的治疗。如果患者在血液或骨髓中检测到FLT3突变，即可考虑使用Rydapt联合化疗进行治疗。

　　化疗联合使用治疗FLT3阳性的急性骨髓性白血病（AML,Acute Myeloid Leukemia）、系统性肥大细胞增多症（ASM,25mg Aggressive Systemic Mastocytosis）及其伴随的血液学肿瘤（SM-AHN,Systemic Mastocytosis with Associated Hematological Neoplasm）或肥大细胞白血病（MCL,Mast Cell Leukemia）。

　　米哚妥林建议用法用量

　　口服，食物同服，AML推荐用量50mg,2次/日；ASM及其伴随疾病推荐剂量100mg,2次/日。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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