主要研究终点为确定普纳替尼的剂量,评估普纳替尼与FLAG-IDA联合化疗时的有效性和耐受性。次要终点为监测普纳替尼的毒性、完全细胞遗传学反应(0%Ph阳性细胞)、主要分子缓解(BCR-ABL1水平≤0.1%)和完全血液学反应。
MATCHPOINT研究共招募了17例患者,其中16例患者可进行主要研究终点评估。1例患者由于CML-BP引起的并发症导致第1个治疗周期仅完成了4天,但完成了第2个周期的普纳替尼+FLAG-IDA的治疗。所有患者均被纳入到次要终点的分析中。该研究中位随访时间为41个月(范围36-48个月)。
17例患者中有12例(71%)在普纳替尼+FLAG-IDA联合化疗后进行了allo-HSCT。有5例(42%)患者在1个诱导周期后进行allo-HSCT,其中3例(60%)达完全细胞遗传学反应,1例(20%)出现部分细胞遗传学反应(Ph阳性细胞35%)。有7例(58%)患者在使用2个周期的普纳替尼+FLAG-IDA方案治疗后进行了allo-HSCT,其中5例(71%)自第1周期起保持了完整的细胞遗传学反应。12例患者中有3例(25%)患者allo-HSCT后未获得细胞遗传学反应。在5例(29%)1个周期普纳替尼+FLAG-IDA治疗后出现主要分子缓解的患者中,1例(20%)直接进行了allo-HSCT,4例(80%)在allo-HSCT前完成了第2个周期的巩固治疗。
在普纳替尼Ph+ALL和CML评估(PACE)试验中接受单药普纳替尼治疗的患者与欧洲骨髓移植登记处报告的allo-SCT患者OS的事后、回顾性、间接比较,CML分层进行了疾病阶段和Ph+ALL.Kaplan-Meier生存曲线和多变量Cox比例风险模型用于比较干预组之间的OS,调整从诊断到干预的时间、年龄、性别和地理区域,报告了24个月和48个月的OS率和中位OS.如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!