NTRK中文全称是神经营养因子受体酪氨酸激酶。NTRK融合阳性肿瘤产生的原因是NTRK1/2/3基因与其它基因融合，导致编码的TRK蛋白出现异常。变异的TRK或者TRK融合蛋白持续激活，从而引发永久的信号级联反应。这些蛋白在TRK融合癌患者中是驱动肿瘤增长和转移的主要因素。研究发现，NTRK基因融合可能出现在起源于身体不同位置的肿瘤中，这使得它成为了研究人员开发“不限癌种”疗法的靶标之一。

　　根据多项larotrectinib拉罗替尼治疗NTRK基因融合癌症患者的临床试验数据，它在成人和儿童TRK基因融合癌症，包括中枢神经系统癌症中，均显示出高缓解率，且持续缓解时间超过3年。分析还发现，larotrectinib拉罗替尼用于治疗TRK基因融合癌症，大多数成人和大多数儿童及婴儿的生活质量有迅速的、具临床意义且持续的改善。

　　中国国家药监局（NMPA）官网公示，由拜耳（Bayer）公司提交的硫酸拉罗替尼口服溶液（larotrectinib）的上市申请已获得批准。此次获批的是larotrectinib的口服溶液剂型，用于治疗携带神经营养酪氨酸受体激酶（NTRK）融合基因的实体瘤成人和儿童患者，及患有局部晚期、转移性疾病或手术切除可能导致严重并发症的患者，以及无满意治疗方案选择的患者。18岁的罗先生因为出现了头痛前往医院就诊，经过仔细的检查，他的脑后有一颗五四x4.9 cm大小的桔子状肿物，还好手术成功，把整颗肿物都取了下来，最后病理报告，这是一种极为少见的高级脑胶质瘤。为了消除残留在中枢神经系统的肿瘤细胞，他每个星期都要进行长春新碱和颅骨放疗，并在7年后恢复正常。

　　可惜，到了2020年末，他又一次感到头疼、行动不平衡，CT扫描发现，他的小脑上又多了一颗乒乓球大的肿瘤（3.2 cm)，预示着他的肿瘤已经彻底复发。罗先生又一次经历了一次放疗和化学治疗，这一次，他受到了很大的反噬，但是他的大脑中却有残留的病变，而且还在不断的恶化。为寻求更好的治疗方法，他对患者进行了全基因组测序，意外发现MEF2D-NTRK1基因存在融合。在2018年，一种名叫拉罗替尼的药物被命名为Larotrectinib；一种名为LOXO-101的药物已经在市场上引起了轰动，它可以通过抑制TRK融合蛋白来对抗肿瘤。

　　在全球范围内，已经有数千名癌症病人受益。因此，他立即终止了替莫唑胺，并在2021年五月开始使用拉罗替尼。和大部分的幸运儿一样，他对该药有很好的反应，6个月后，成像发现残留的病变明显减少。

　　有30%的病人病灶明显缩小或完全消失！拉罗替尼给CNS癌症病人带来新的希望

　　其中，CNS肿瘤是最难治疗的肿瘤。但因肿瘤分子异质性、药物透过BBB能力弱、抗肿瘤药物缺乏等因素，目前主要采用手术、放疗、化疗等方法。然而，常规化学治疗具有明显的毒副作用，而放射治疗可对患者的神经认知功能造成明显的远期不良反应，特别是儿童。为此，全世界的科研工作者将目光投向了针对个体化靶向药物的研发，并在最近两年有了突破性的进展。罗先生不过是许多幸运的人中的一个，他从中受益。拉罗替尼是目前世界上第一个以TRK抑制剂为靶点的新型抗肿瘤药物，其治疗效果迅速、疗效持久，是目前世界上最大规模的针对CNS肿瘤的治疗试验。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：拉罗替尼/拉克替尼(LAROTRECTINIB)是准为第一款不限癌种的靶向药吗？

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