2023年3月1日,国内首个长效促血小板生成素受体激动剂(TPO-RA)罗普司亭正式可以医保报销,这将极大提升的罗普司亭药物可及性,减轻ITP患者经济负担,为中国ITP患者提供了全新的治疗选择。华中科技大学附属协和医院梅恒教授团队也在实际治疗中应用罗普司亭。
原发免疫性血小板减少症(ITP)是一种获得性自身免疫性出血性疾病,以无明确诱因的孤立性外周血血小板计数减少为主要特点。ITP临床表现变化各异,无症状血小板减少、皮肤黏膜出血、严重内脏出血、致命性颅内出血均可发生。目前,一线激素治疗的长期疗效不足,复发率较高,以及易引起严重的不良反应,因此,亟需起效快、疗效与安全性俱佳的血小板生成素(TPO)药物,以提高ITP患者长期缓解率和生活质量。
本次患者为33岁的中年男性,目前在协和医院西院区住院。海曲泊帕2粒用药半月,效果不理想,4月7日血小板计数26,4月19日复查血小板降为22,改为环孢素+海曲泊帕2粒,4月22日复查血小板,数值又掉下来,4月26日调整为罗普司亭3ug/kg/周,病人4月26日用药,4月27复查血小板,已涨至47。在4月29日的复查中血小板已升到110,5月3日升到300,患者已于5月3日减量。
原发免疫性血小板减少症是慢性病,病程长、复发率高,二线治疗TPO受体激动剂序贯治疗,需要更多种类升血小板药物满足临床治疗选择。目前复发难治患者约占1/3,这类患者治疗有效率低,经过多种药物治疗复发后,亟需其他安全性更好,快速和强效升血小板的药物,提高患者生活质量。罗普司亭常规剂量2.5天升血小板至3万以上,快速起效;早期应答率高,1周应答率达77%,2周高达91%。复发难治的ITP患者,使用罗普司亭单药治疗有效率达75%。
罗普司亭国外上市较早,曾获有医药界诺贝尔奖之称的盖伦奖,被评为“最佳生物药品”,在全球已有15年的临床使用经验,积累了大量的临床数据及用药经验。日本III期临床研究显示,罗普司亭1周内的血小板应答率高达77%,2周达91%,证实罗普司亭起效速度快、早期应答率高。美国III期研究显示,罗普司亭总体应答率高达83.1%,而且未增加血栓事件的发生率,未发生肝脏相关不良事件,临床疗效与安全性俱佳。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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