2017年4月28日，美国食品药品管理局(FDA)批准了米哚妥林上市，用于治疗FLT3+的急性髓系白血病(AML)。米哚妥林是25年来AML首款新药，也是第一款与化疗联用治疗AML的靶向药物。米哚妥林是多种激酶抑制剂，能抑制包括FLT3、PKC,C-FOS,MAPK,PDGFR,CDK1,KIT,VEGF等多种激酶活性。

　　急性骨髓性白血病（AML）是一种主要影响白细胞的血癌，与某些类型的基因突变有关。基因筛选可以识别突变的基因，包括最常见的AML相关突变之一FLT3。大约30%的AML患者存在某种形式的FLT3突变。2017年，FDA批准RYDAPT与化疗联合使用，用于既往未接受治疗的FLT3突变阳性（FLT3+）AML的成年患者。

　　化疗联合使用治疗FLT3阳性的急性骨髓性白血病（AML，Acute Myeloid Leukemia）、系统性肥大细胞增多症（ASM，25mg Aggressive Systemic Mastocytosis）及其伴随的血液学肿瘤（SM-AHN，Systemic Mastocytosis with Associated Hematological Neoplasm）或肥大细胞白血病（MCL，Mast Cell Leukemia）。

　　米哚妥林（Midostaurin）显著改善了18-50岁的FLT3突变型急性髓系白血病（AML）患者的总生存期和无进展生存期。但是，米哚妥林组只有59%的患者获得了完全缓解（CR），而且几乎一半的获得了CR患者发生了复发。为了探索FLT3突变型AML患者耐药的潜在机制，研究人员研究了RATIFY或德国-奥地利AML研究组16-10试验招募的接受了米哚妥林治疗的75例FLT3-ITD阳性的AML患者的克隆进化。本研究纳入了54位患者确诊时和复发/难治时收集的配对样本进行了FLT3-ITD常规Genescan检测和全外显子组测序。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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