急性髓系白血病(AML)是髓系造血干细胞恶性疾病。
临床表现为贫血、出血、感染和髓外组织器官浸润为主要表现。
AML多数病例病情急重,预后凶险,如不及时治疗常可危及生命。我国急性白血病比慢性白血病多见,其中急性髓系白血病最多(1.62/10万)。
吉列替尼/Gilteritinib的出现给FLT3突变阳性患者带来了希望,可以显著提高生存期。
吉瑞替尼(Gilteritinib)作用功效是一种FLT3/AXL激酶抑制剂。2018年11月28日,美国FDA批准其用于治疗复发或难治性FLT3突变的急性髓系白血病(AML)成年患者。2021年01月31日,适加坦(富马酸吉瑞替尼片)在中国获批用于治疗携带FLT3突变的复发性或难治性急性髓系白血病(AML)成人患者。
吉列替尼的疗效在ADMIRAL试验(NCT02421939)中进行了评估,该试验入组的是FLT突变的成年AML复发或难治性患者。所有患者每次接受吉列替尼120mg,每日一次,直到疾病进展或出现不可耐受的毒性反应。吉列替尼的疗效是根据达到完全缓解(CR)/伴血循环恢复的完全缓解(CRh)的患者比例以及CR/CRh持续时间(DOR)确定的。中期分析结果表明,所有患者中,达到CR/CRh的患者比例为为21%,中位DOR为4.6个月;达到CR的患者比例为11.6%,中位DOR为8.6个月;达到CRh的患者比例为9.4%,中位DOR为2.9个月。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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