米哚妥林（Midostaurin）与7+3联合治疗是新发FLT3突变型AML的标准治疗方法。多项FDA批准的试验表明,在FLT3突变的年轻AML患者的一线治疗中加入米哚妥林,总生存期（OS）有所提高，已经显示出较好的生存获益。虽然批准的试验不包括≥60岁的患者，但FDA没有对米哚妥林的使用设定年龄上限。

　　米哚妥林和大多数癌症三期临床试验一样，以所有病人的总体生存(overall survival,OS)随时间的变化为主要药效终点。定量分析这种变化最重要的手段就是基于非参数乘积极限估计(nonparametric product limit estimator)的Kaplan-Meier生存曲线。

　　诺华报道的米哚妥林试验结果显示：全部717名病人OS分析的HR数值为0.77，单边测试概率值为0.007，无疑是总体不错的结果。另外试验组中三级或以上不良反应发生率和对照组相比并无统计显著性差异。我们可以猜想FDA考虑到AML领域二十多年来，标准疗法基本没有什么突破，因此一个全新的靶向疗法能取得这样的疗效就配得上“突破性”的标签。

　　在实验中发现的米哚妥林（Midostaurin）的副作用为肾功能不全、低钙血症、呕吐、高血糖、痔疮、器械相关感染、头痛、肌肉骨骼疼痛、上呼吸道感染、关节痛、鼻出血、发热性中性粒细胞减少症、失眠、恶心等等。

　　米哚妥林是第一代口服的酪氨酸激酶抑制剂,作用于FLT3、CKIT、PDGFRB、VEGFR等靶点,2017年5月成为首个获得FDA批准上市的FLT3激酶抑制剂。成人FLT3突变AML的国际前瞻性3期随机对照双盲临床试验C10603应用米哚妥林使死亡风险降低了23％。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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