苏可欣正式获得国家药品监督管理局(NMPA)的批准,这对慢性肝病相关血小板减少症患者而言无疑是个好消息。
苏可欣(阿伐曲泊帕片)于2019年4月获得国家药品监督管理局(NMPA)授予优先审评资格,此次获批是基于两项设计完全相同、全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照、平行组III期研究(ADAPT-1,ADAPT-2)的研究结果。两项研究均表明,阿伐曲泊帕片显著降低择期行诊断性操作或手术CLD相关血小板减少症的成年患者血小板输注或因出血进行抢救的患者比例。
相较于其他TPO受体激动剂药物,阿伐曲泊帕有其不可替代性优势。比如艾曲泊帕,其用药受到严格的饮食限制,与钙、镁或膳食脂肪等多价阳离子食物同服时吸收较差,并且需要定期监测血细胞计数。艾曲泊帕还存在严重和可能危及生命的肝毒性风险,需要患者定期监测肝功能,这限制了其在肝病患者中的使用剂量。
阿伐曲泊帕(avatrombopag)是第二代、每日一次的口服首个血小板生成素(TPO)受体激动剂。阿伐曲泊帕能模拟TPO的作用,它是正常血小板生产的主要调节者。该药物曾获得优先审评资格,治疗将接受手术的CLD成人患者的血小板减少症。在关键性3期临床研究中,阿伐曲泊帕给药导致大多数患者在治疗的第八天血小板计数至少为50,000/μL,在为期6个月的疗程中,阿伐曲泊帕维持血小板计数在目标范围内的效果优于安慰剂。其它支持申请的疗效数据来自两项治疗ITP的2期临床试验,和两项治疗CLD患者血小板减少症的3期临床试验。
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