帕金森病是仅次于阿尔兹海默症的第2大神经退行性疾病。目前，临床治疗帕金森病最常用的药物是左旋多巴，但长期使用易引发运动并发症。运动波动是帕金森病治疗过程中最常见的运动并发症，也是帕金森病患者致残的主要原因，因此控制运动波动至关重要。一项III期、随机、双盲、安慰剂对照、多中心临床研究。患者被随机分配至沙芬酰胺组（起始剂量为50mg qd，第15天起剂量增加至100mg qd）和安慰剂对照组。治疗周期为16周。

　　本研究纳入了病程＞3年、Hoehn-Yahr(HY)分级为1-4级、每日“关”期时间≥1.5小时的成年特发性帕金森病患者。这部分患者在入组前至少4周接收稳定的口服左旋多巴方案，可服用除MAO-B抑制剂外的其他抗帕金森药物合并治疗。其中重度、致残性峰值剂量或双相运动障碍、不可预测或广泛波动、其他形式的帕金森综合征、痴呆或重度认知功能障碍史、严重精神疾病和/或有临床意义的医学疾病的患者被排除在外。

　　本研究的主要疗效终点为平均每日总“关”期时间自基线至第16周的变化。次要疗效终点为平均每日总“开”期时间、统一帕金森病评定量表(UPDRS)、数字评定量表(NRS)、临床总体印象量表(CGI)和帕金森病问卷-39项量表(PDQ-39)自基线至第16周的变化，以及不良事件(AE)和严重不良事件(SAE)等安全性指标。

　　沙芬酰胺（Xadago）是一款帕金森病治疗新药，国际多中心临床研究已证实其能在短期内改善帕金森病患者的运动波动，并可将疗效维持2年，于2017年获得美国FDA批准。沙芬酰胺是一款同时具有多巴胺能机制和非多巴胺能机制的药物，其作为高度选择性、可逆的第三代B型单胺氧化酶（MAO-B）抑制剂，能有效减少已分泌多巴胺的降解，帮助维持大脑中的多巴胺浓度。除此之外，沙芬酰胺还能阻断神经元上电压依赖性钠离子通道，抑制谷氨酸的释放，从而进一步改善运动非运动症状。

　　在第16周，沙芬酰胺组和安慰剂组之间平均每日总“关”期时间变化的差异为1.10小时(p<0.0001)。并且从第2周开始沙芬酰胺组每日总“关”期时间的变化就体现了明显优势，提示沙芬酰胺可在短期内起效。

　　除了改善“关”期时间外，沙芬酰胺组在延长“开”期时间，改善UPDRS、CG I和PDQ-39评分方面相较于安慰剂均有显著优势，疗效明确。

　　另外，本研究中两组患者的不良事件或严重不良事件无显著差异，提示沙芬酰胺安全性良好。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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