艾伏尼布是一种异柠檬酸脱氢酶1(IDH1)的口服靶向抑制剂，该药获得了FDA的批准用于经一款检测方法（雅培RealTime IDH1伴随诊断试剂盒）证实存在易感异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变的复发性或难治性急性髓系白血病（R/R AML）成人患者。它是首个也是唯一一个获得FDA批准治疗IDH1突变R/R AML的药物。美国食品和药物管理局批准TIBSOVO（艾伏尼布，ivosidenib）用于治疗IDH1基因突变的复发或难治性成人急性髓系白血病（AML)。目前已知存在IDH1基因突变的瘤种包括急性髓系白血病（AML）、胆管癌、软骨肉瘤和脑胶质瘤等。

　　软骨肉瘤是一种成软骨基质的恶性肿瘤，约占全身骨组织肉瘤性病变的1/4，是成人中第二常见的原发性恶性骨肿瘤。IDH突变常见于软骨肉瘤，可通过多种机制影响软骨肉瘤细胞生长。相较于未携带IDH突变的软骨肉瘤患者，携带IDH突变患者的治疗更为困难，且预后更差。因此，寻找有效针对IDH突变型软骨肉瘤的新型治疗方法具有重要意义。靶向IDH1抑制剂艾伏尼布或可为IDH1突变型软骨肉瘤治疗带来新突破，在软骨肉瘤领域中，艾伏尼布已获得NCCN临床指南强势推荐。

　　此次推荐基于一项多中心、开放标签、剂量递增的Ⅰ期临床试验[10]。该项研究旨在评估艾伏尼布的安全性及耐受性，共纳入168例IDH1突变晚期实体瘤患者，其中包括21例晚期软骨肉瘤患者。研究结果显示，经艾伏尼布单药治疗后，所有患者均显示2-HG水平下降。软骨肉瘤患者耐受性良好，中位PFS为5.6个月（95%CI，1.9-7.4个月），6个月时的PFS率为39.5%（95%CI，17.9%-60.6%）。因此，艾伏尼布被添加作为IDH1突变的常规或去分化软骨肉瘤患者的治疗选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
　　更多药品详情请访问 艾伏尼布 https://www.kangbixing.com/drug/yiweitini/