罗普司亭适用于激素、免疫球蛋白或脾切除术无效的成人（≥18岁），持续时间≥6个月的ITP患者，在再生障碍性贫血、化疗导致的血小板减少症、新生儿同种免疫性血小板减少症、先天性巨核细胞血小板减少症、干细胞移植相关的血小板减少症等疾病中也有应用。

　　罗普司亭是一种重组蛋白，属于血小板生成素受体激动剂，通过与血小板生成素受体结合，可刺激细胞内转录途径，导致血小板生成增加。公开资料显示，罗普司亭通过重组DNA技术在大肠杆菌中生产，能模拟人体天然的血小板生成素效果，从而提高血小板计数。当罗普司亭进入人体与血小板生成素受体发生结合时，会促进骨髓巨核细胞集落形成单位（CFU-Meg）的生长，并通过JAK2和STAT5激酶途径导致血小板生成增加。

　　再生障碍性贫血简称再障，是一组由多种病因所致的骨髓造血衰竭综合征，以骨髓造血细胞增生减低和外周血全血细胞减少为特征，临床以贫血、出血和感染为主要表现。其治疗方法主要包括支持治疗、免疫抑制治疗和造血干细胞移植等。

　　在一项韩国研究小组进行的2期试验中，研究者评估了罗米司亭在既往接受过免疫抑制治疗的再生障碍性贫血患者中的活性和安全性，他们的研究成果近期发表在《The Lancet Haematology》上。在扩展研究期间，33位可评估患者中有18位（55％）在46-53周内达到血小板缓解，可以继续治疗。10名（30％）患者在2年和3年时维持血小板缓解并完成了治疗方案，其中9名患者发生红系缓解、5名患者发生中性粒细胞缓解。

　　第一，罗普司亭在日本的III期临床研究显示，罗普司亭一周内的血小板应答率达77%，2周达91%，证实罗普司亭起效速度快、早期应答率高。

　　第二，罗普司亭与内源性TPO无序列同源性，不会产生内源性TPO中和抗体，可以实现稳定和可预测的血小板计数上升。

　　第三，与小分子药物相比，罗普司亭结合TPO天然位点，会激活更多的下游信号通路，额外增加STAT3通路，这对于促进巨核细胞的增殖和成熟有突出价值；此外，罗普司亭激活JAK2和STAT5通路时信号强度更高，升板效应更强。

　　最重要的是，作为国内首个长效TPO-RA，罗普司亭1周仅给药1次，且无饮食禁忌、无肝脏毒性，DDI风险更低，更适合老年共病ITP患者的治疗；目前已知和罗普司亭相互作用的药物很少，安全性好；而其他小分子TPO-RA不仅会与常见的金属离子类药物、调脂药物、降压药物等产生相互作用，而且有一定的DDI风险，另外，患者通常需要空腹服用、还需注意饮食禁忌，相比之下，罗普司亭的用药更为方便、安全。

　　对于难治性再生障碍性贫血患者，罗普司亭似乎有效且具有良好的安全性。每周一次10μg/kg可作为未来研究的推荐起始剂量。这些发现值得进一步研究。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：罗普司亭/罗米司亭(ROMIPLATE/ROMIPLOSTIM)是国内首个第二代长效血小板生成素受体激动剂

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