阿伐曲泊帕（avatrombopag）是第二代TPO受体激动剂，原研来自美国AkaRx公司，获得美国食品和药物管理局（FDA）上市批准，用于择期行侵入性检查或手术的成人慢性肝病相关血小板减少症和免疫性血小板减少症。

　　原发免疫性血小板减少症（primary immune thrombocytopenia,ITP）是获得性自身免疫性出血性疾病，以无明确诱因的孤立性外周血血小板计数减少为主要特点。约占出血性疾病总数的1/3。临床表现变化较大，皮肤黏膜出血、严重内脏出血、致命性颅内出血均可发生。ITP主要发病机制是血小板自身抗原免疫耐受性丢失，导致体液和细胞免疫异常活化，共同介导血小板破坏加速及巨核细胞产生血小板不足。

　　TPO是一种糖蛋白激素，在肝脏中表达最高，在肾脏、平滑肌等器官或组织中不同程度表达。TPO是作用于巨核细胞的特异性因子，能促进巨核系细胞的增殖与分化及血小板的生成。TPO通过JAK-STAT信号通路发挥效应。该通路由三个部分组成：接收信号的酪氨酸激酶相关受体、传递信号的酪氨酸激酶JAK和产生效应的转录因子STAT。TPO受体分布于造血干细胞、巨核细胞和血小板。

　　慢性肝病相关血小板减少症发生是多种病理生理机制共同作用的结果。血小板生成素（thrombopoietin，TPO）水平降低，肝细胞癌化疗、过量饮酒、抗病毒治疗导致的骨髓抑制，门静脉高压继发脾功能亢进，抗血小板抗体生成都可能导致慢性肝病患者血小板减少。血小板脾隔离和肝脏合成TPO降低是肝硬化患者血小板减少的主要原因。目前慢性肝病相关血小板减少症的干预措施包括血小板输注，脾动脉栓塞和脾切除等。TPO受体激动剂的获批上市丰富了慢性肝病相关血小板减少症的治疗选择。

　　在最新一项网络荟萃分析中，对比了免疫性血小板减少症治疗药物：阿伐曲泊帕(avatrombopag)、芦曲泊帕（lusutrombopag）、艾曲泊帕（eltrombopag）、罗米司亭（romiplostim）和重组人血小板生成素以及利妥昔单抗的有效性和安全性。分析结果表明，TPO-RAs是ITP二线治疗的优选，利妥昔单抗和rhTPO的疗效和安全性均低于其他TPO-RAs，且并发症高。而在TPO-RAs药物中，本荟萃分析显示阿伐曲泊帕因在临床获益和可及性上平衡性最佳而可能具有最佳的疗效。阿伐曲泊帕能使成人血小板计数出现剂量和暴露依赖性升高。在5天的治疗疗程中，治疗开始后3至5天内观察到血小板计数增加，在10至13天后观察到峰值，随后，血小板计数逐渐减少，在35天后恢复至接近基线值。

　　阿伐曲泊帕优势明显，阿伐曲泊帕不需要在治疗期间定期监测肝功能异常，可以与钙、镁和铁等多价阳离子结合使用，还能改善多个合并症患者进行尼拉帕利维持治疗时的监测复杂性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：阿伐曲泊帕/阿伐曲波帕(DOPTELET)的药物优势及治疗效果的说明

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