他替瑞林是一款治疗脊髓小脑变性症共济失调的良药，属于促甲状腺激素释放激素的合成类似物，能控制促甲状腺激素的分泌，他替瑞林还可以作为神经递质广泛存在于中枢神经系统内，具有调节神经细胞的活性的功效，适用于脊髓小脑变性病人的共济失调症状。
他替瑞林（Taltirelin）是日本田边三菱公司研发的药物，用于改善脊髓小脑变性患者的共济失调，为更方便SCA患者口服，他替瑞林口腔崩解片在日本上市。这是世界上第一个批准的口服促甲状腺素释放激素(TRH)类似物，除具有内分泌作用外，还可发挥一定的中枢神经系统(CNS)作用。药效研究表明，他替瑞林通过脑TRH受体对CNS产生强而持久的多重作用，对CNS的兴奋作用比TRH强10～100倍，作用持续时间比TRH长约8倍。
脊髓小脑变性症是一种罕见的神经系统疾病，主要影响小脑、脊髓和脑干等部位。共济失调是其主要症状，是一种运动协调障碍，可以有步态不稳、动作不协调和言语不清等症状，SCA是一组由基因突变导致小脑、脑干、脊髓退行性变，以进行性运动协调功能减退、平衡失调为主要临床表现的神经系统遗传性疾病。SCA的遗传性很高，根据流行病学调查显示，“其患病率可能在1-5/10万之间”。根据不同的致病基因，SCA被分为43个亚型，SCA3则为最常见的亚型，在中国SCA3占所有常染色体显性遗传SCA的51.1%-72.5%。这种病通常在起病时没有症状，也并不典型，但在患病10-15年后患者会丧失行走能力，不仅给病患带来长期的身心折磨，也让整个家庭苦不堪言。
一项纳入60例脊髓小脑变性患者的为期6周的随机、双盲、安慰剂对照、双向交叉的2期临床研究显示：他替瑞林组总体改善率优于安慰剂组(P=0.0394)，在指鼻试验和tapping-point试验中的神经评分方面显示优于安慰剂组的倾向，对自发性动作和总体精神症状改善也优于安慰剂(分别P=0.0448、P=0.0296)，所有不良事件均为轻至中度，在治疗期间和/或停药后消失。
在动物试验中，研究人员发现他替瑞林可以改善脊髓小脑变性症模型小鼠的共济失调症状。通过给予模型小鼠他替瑞林，小鼠的步态不稳、动作不协调等症状得到显著改善。他替瑞林还可以促进模型小鼠脑内神经元的生长和修复，增加神经元的数量和功能。在人体试验中，用他替瑞林和安慰剂进行1年的双盲人群比较试验。结果证实他替瑞林组改善共济失调的情况显著优于安慰剂组，患者的病情的恶化程度也得到了一定的控制，他替瑞林服用组的恶化率为27.7%，安慰剂组的恶化率为41.7%。
他替瑞林还具有普通片剂和回腔崩解片可供选择，对于吞困难者可以选择回腔崩解片，无需用水送服，可以在口腔内崩解，随吞咽动作进入消化道，服用更加方便，而且有吸收快、生物利用度高、对消化道黏膜刺激性小等优点。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：他替瑞林(TALTIRELIN/CEREDIST)可以改善脊髓小脑性共济失调患者的平衡和协调能力？
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