阿那白滞素(Kineret/anakinra)是一种重组、非糖基化形式的人白细胞介素-1受体拮抗剂(IL-1Ra),最初Swedish Orphan Biovitrum(Sobi)公司被美国食品药品监督管理局(FDA)批准用于中度至重度活动性类风湿性关节炎。美国食品药品监督管理局(FDA)已批准阿那白滞素(Kineret/Anakinra)用于儿童与成人的早发性多系统炎症性疾病(NOMID)治疗。阿那白滞素(Kineret/Anakinra)成为了第一也是唯一一种经FDA批准的NOMID治疗药物,NOMID是cryopyrin蛋白相关的周期性综合征(CAPS)中最为严重的症状。
阿那白滞素是一种重组的、非糖基化的人白细胞介素-1受体拮抗剂(IL-1Ra),与天然人类IL-1Ra的不同之处在于,它在其氨基末端添加了单一的蛋氨酸残基。阿那白滞素由153个氨基酸组成,分子量为17.3千道尔顿,它是利用大肠杆菌表达系统的DNA重组技术生产的。
DIRA是由IL1RN基因的遗传突变引起的一种超罕见的自发性免疫疾病,导致编码白介素1受体拮抗剂(IL-1Ra)蛋白的基因异常。在DIRA患者中,IL-1Ra的缺乏会导致作用异常IL-1信号转导,累及皮肤和骨骼,并导致发生威胁生命的全身性炎症。
IL-1在多种自身炎症性疾病(AIDs)的发病机制中发挥重要作用,阿那白滞素是美国食品和药物监督管理局(FDA)批准用于自身炎症性疾病治疗的IL-1靶向药物之一。作为首个针对IL-1的靶向治疗药物,阿那白滞素可竞争性阻断IL-1α和IL-1β与IL-1R1和IL-1R2的结合,从而影响IL-1信号传递。目前阿那白滞素已被广泛用于多种疾病,包括自身炎症性疾病、非癌性炎症性疾病和恶性肿瘤。临床研究证实总体安全有效,可逆转IL-1介导的炎症的临床表现。
阿那白滞素(Kineret/Anakinra)的安全性和有效性在一项长期的真实世界研究中进行了评估,其中包括9例接受Kineret治疗长达10年的DIRA患者(Kineret治疗开始时1个月至9岁)。结果证明了阿那白滞素(Kineret/Anakinra)可靠的疗效和安全性。
阿那白滞素治疗类风湿性关节炎的推荐剂量为100mg/天,皮下注射,每天应约在同一时间给药。对于患有严重肾功能不全或终末期肾脏疾病的RA患者,医生应考虑减少剂量,改为每隔一天给药100 mg。对于NOMID患者,阿那白滞素的推荐起始剂量为每日1-2mg/kg,可单独调整剂量至每日最高8mg/kg,以控制活动性炎症。对于患有严重肾功能不全或终末期肾脏疾病的NOMID患者,医生应考虑每隔一天给药处方剂量。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击拓展阅读:阿那白滞素(KINERET/ANAKINRA)药物简述及注意事项说明
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