米托坦（Mitotane，商品名Lysodren），也被称为密妥坦，是一种在治疗肾上腺肿瘤，特别是肾上腺皮质癌（Adrenocortical Carcinoma,ACC）方面展现出显著疗效的药物。作为唯一被NCCN指南批准的可用于肾上腺皮质癌术后防复发的孤儿药，米托坦在治疗这一罕见且恶性程度高的肿瘤中发挥了重要作用。

　　米托坦的作用机制

　　米托坦的主要成分是o,p'-二氯二苯乙烷-1,1-二醇（简称OP'DDD），其核心机制在于抑制肾上腺皮质的功能及其激素的产生。具体来说，米托坦能够阻断肾上腺皮质细胞内线粒体的某些关键酶的活性，如胆固醇侧链裂解酶，从而打断胆固醇的代谢链条。此外，米托坦还能改变线粒体的结构，影响其正常功能，最终导致细胞受损甚至死亡。通过减少皮质醇等激素的生成，米托坦能够有效遏制肿瘤的生长。

　　治疗肾上腺皮质癌的显著疗效

　　抗肿瘤效应

　　米托坦在治疗恶性肾上腺皮质肿瘤方面，特别是那些晚期或无法通过手术治愈的病例中，表现出了显著的疗效。它通过遏制癌细胞的增殖与分裂，并降低肾上腺皮质激素的生成，从而有效控制肿瘤的恶化。这一机制使得米托坦成为晚期肾上腺皮质癌患者的重要治疗手段之一。

　　平衡激素水平

　　除了直接的抗肿瘤效应外，米托坦还有助于调节患者体内的肾上腺皮质激素水平。通过减少皮质醇等激素的分泌，米托坦能够显著提升患者的生活品质，减轻由激素增多引起的各种症状，如满月脸、水牛背、向心性肥胖等。

　　辅助术后治疗

　　对于已经接受过手术切除的患者，米托坦可作为一种有效的辅助治疗手段。通过减少术后激素的产生和肿瘤复发的风险，米托坦为患者争取了更长的生存期。一项临床研究显示，米托坦联合顺铂的总有效率达到48.6%，总的肿瘤无进展时间为9.1个月，总生存时间为28.5个月，显著提高了患者的治疗效果。

　　副作用与监测管理

　　尽管米托坦在治疗上取得了显著成效，但它也可能带来一系列不容忽视的副作用。常见的副作用包括神经系统反应（如头晕、头痛、嗜睡）、消化系统问题（如恶心、呕吐、腹泻）和内分泌失衡（如甲状腺功能减退、肾上腺功能减退）等。此外，皮肤反应如皮疹、瘙痒和皮肤干燥也较为常见。

　　为了确保米托坦的治疗效果和患者的安全，需要进行细致的监测与管理。这包括血液、生化、肝功能和甲状腺功能等多项指标的定期检查，以及针对出现的各种不适症状提供及时的对症治疗。此外，医生还需根据每位患者的实际情况，调整药物剂量和治疗方案，以达到最佳的治疗效果并确保安全。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：米托坦/密妥坦(MITOTANE/LYSODREN)的功效和用法用量

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