艾米希组单抗（HEMLIBRA，通用名：emicizumab-kxwh），作为一种革命性的治疗药物，在A型血友病（Hemophilia A）的治疗领域取得了显著成果。这款由罗氏集团和基因泰克公司共同开发的双特异性因子IXa和因子X定向抗体，为全球A型血友病患者带来了前所未有的治疗希望。

　　A型血友病是一种严重的遗传性出血性疾病，患者由于体内缺乏凝血因子VIII（FVIII），导致血液无法正常凝固，从而引发不受控的自发性出血，尤其是关节和肌肉部位的出血，常导致疼痛、肿胀、畸形甚至长期关节损伤。传统治疗方法包括输注FVIII替代疗法，但部分患者体内会产生针对FVIII的抑制性抗体（FVIII抑制剂），这使得替代疗法的疗效大打折扣，甚至无效。

　　艾米希组单抗（HEMLIBRA）的问世，彻底改变了这一现状。它通过将参与天然凝血级联反应所需的两种关键蛋白质——因子IXa和因子X聚集在一起，模拟了健康人体内因子VIII的功能，从而恢复了A型血友病患者的凝血过程。这种创新的治疗机制不仅绕过了FVIII抑制剂的阻碍，还为无FVIII抑制剂的患者提供了新的治疗选择。

　　自2017年首次获批用于治疗有FVIII抑制剂的A型血友病患者以来，HEMLIBRA在多项临床试验中展现出了卓越的疗效和安全性。例如，在HAVEN 3和HAVEN 4两项关键性临床试验中，HEMLIBRA作为预防性治疗，显著降低了患者的出血频率和严重程度。特别是在HAVEN 3试验中，与无预防措施的对照组相比，接受HEMLIBRA预防性治疗的患者年化出血率（ABR）降低了96%至97%，这一结果令人振奋。

　　不仅如此，HEMLIBRA还展现出了良好的安全性。在多项长期研究中，包括STASEY研究，HEMLIBRA的长期治疗未发现新的安全信号，且不良反应多为轻微且可控，如关节疼痛、头痛、注射部位反应等。此外，HEMLIBRA还与抗药抗体（ADA）的低发生率相关，即使部分患者体内产生ADA，也并未影响HEMLIBRA的疗效或安全性。

　　艾米希组单抗HEMLIBRA的治疗方案非常灵活，患者可以根据自身情况选择每周、每两周或每四周一次的皮下注射治疗。这种便捷的给药方式不仅提高了患者的治疗依从性，还减轻了患者和家庭的负担。HEMLIBRA在婴儿血友病A患者中的疗效也得到了验证。在HAVEN 7研究中，HEMLIBRA成功控制了12个月以下婴儿的出血症状，且安全性和耐受性良好。这一发现为婴儿血友病A患者提供了早期预防性治疗的新选择，有望改善他们的生活质量并减少长期并发症的发生。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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