肥厚型心肌病（Hypertrophic Cardiomyopathy,HCM）是一种由心肌肌节功能障碍引起的遗传性心脏病，其发病率约为0.2%，其中约70%为梗阻性肥厚型心肌病（Obstructive HCM,oHCM）。oHCM患者因心肌肌节蛋白基因突变导致心肌过度收缩，心室壁肥厚，进而引起左心室流出道（Left Ventricular Outflow Tract,LVOT）梗阻，心输出量不足，导致运动耐力下降、呼吸困难等症状。传统治疗方案包括药物治疗和室间隔减容治疗（Septal Reduction Therapy,SRT），但这些方法多为非特异性对症治疗，疗效有限。马瓦卡坦（Mavacamten）的出现为oHCM患者带来了新的希望。

　　马瓦卡坦的药物机制

　　马瓦卡坦（Mavacamten）是一种首创的、有口服活性的、选择性心肌肌球蛋白变构调节剂，商品名为Camzyos。它由百时美施贵宝的子公司MyoKardia开发，于2022年4月获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗心功能NYHA II-III级的症状性oHCM成人患者。Mavacamten通过特异性抑制肌球蛋白MYH7突变导致的ATP酶过度激活，可逆性抑制心肌肌球蛋白与肌动蛋白耦联反应，减缓横桥周期，降低心肌肌球蛋白钙离子敏感性，从而减少肌节的过度活动，降低心肌收缩力，改善心功能。

　　临床试验结果

　　短期疗效

　　多项临床试验已证实了马瓦卡坦Mavacamten在治疗oHCM中的显著疗效。在最新公布的3期临床试验中，Mavacamten在治疗16周时达到所有主要和次要终点。长期扩展试验显示，Mavacamten在治疗48周和84周后，仍持续为患者提供具有临床意义的心血管指标改善。具体表现为静息LVOT梯度显著降低，血清NT-proBNP水平明显下降，以及纽约心脏协会（NYHA）功能分级改善1级以上。此外，Mavacamten还显著降低了患者接受进一步室间隔缩小治疗（SRT）的需求，进一步证明了其临床价值。

　　长期疗效

　　PIONEER-OLE开放标签延长试验的中期分析显示，Mavacamten在48周时持续降低LVOT梗阻、NYHA分级和NT-proBNP血清浓度，同时患者报告的症状也有所改善。所有患者的左心室射血分数（LVEF）均保持在50%以上，显示出良好的安全性和耐受性。3年时的额外随访数据进一步证实了马瓦卡坦Mavacamten治疗与心血管血流动力学、症状和生活质量的持续改善相关。

　　药物特性与用法用量

　　Mavacamten在体内被CYP2C19和CYP3A4广泛代谢，具有较高的药物相互作用倾向，且半衰期较长（6-23天）。建议起始剂量为5mg，每日口服一次，后续可根据患者情况调整至2.5mg、10mg或15mg，最大推荐剂量为15mg。患者在服用Mavacamten期间需要定期进行左心室射血分数（LVEF）和LVOT梯度评估，以谨慎给药，避免心力衰竭症状的发生。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：玛伐凯泰/马瓦卡坦(MAVACAMTEN)能够显著改善患者的心功能和生活质量？

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