康必行海外医疗海外就医 扫码咨询
康必行海外医疗海外就医 小程序官网

常见疾病库

当前位置: 康必行海外医疗 > 肿瘤资讯 > 玛伐凯泰/马瓦卡坦(MAVACAMTEN)治疗肥厚型心肌病的临床试验结果

玛伐凯泰/马瓦卡坦(MAVACAMTEN)治疗肥厚型心肌病的临床试验结果

时间:2024-10-09 15:23 来源:医药数据 作者:康必行-小璐

  肥厚型心肌病(Hypertrophic Cardiomyopathy,HCM)是一种由心肌肌节功能障碍引起的遗传性心脏病,其发病率约为0.2%,其中约70%为梗阻性肥厚型心肌病(Obstructive HCM,oHCM)。oHCM患者因心肌肌节蛋白基因突变导致心肌过度收缩,心室壁肥厚,进而引起左心室流出道(Left Ventricular Outflow Tract,LVOT)梗阻,心输出量不足,导致运动耐力下降、呼吸困难等症状。传统治疗方案包括药物治疗和室间隔减容治疗(Septal Reduction Therapy,SRT),但这些方法多为非特异性对症治疗,疗效有限。马瓦卡坦(Mavacamten)的出现为oHCM患者带来了新的希望。

马瓦卡坦

  马瓦卡坦的药物机制

  马瓦卡坦(Mavacamten)是一种首创的、有口服活性的、选择性心肌肌球蛋白变构调节剂,商品名为Camzyos。它由百时美施贵宝的子公司MyoKardia开发,于2022年4月获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准,用于治疗心功能NYHA II-III级的症状性oHCM成人患者。Mavacamten通过特异性抑制肌球蛋白MYH7突变导致的ATP酶过度激活,可逆性抑制心肌肌球蛋白与肌动蛋白耦联反应,减缓横桥周期,降低心肌肌球蛋白钙离子敏感性,从而减少肌节的过度活动,降低心肌收缩力,改善心功能。

  临床试验结果

  短期疗效

  多项临床试验已证实了马瓦卡坦Mavacamten在治疗oHCM中的显著疗效。在最新公布的3期临床试验中,Mavacamten在治疗16周时达到所有主要和次要终点。长期扩展试验显示,Mavacamten在治疗48周和84周后,仍持续为患者提供具有临床意义的心血管指标改善。具体表现为静息LVOT梯度显著降低,血清NT-proBNP水平明显下降,以及纽约心脏协会(NYHA)功能分级改善1级以上。此外,Mavacamten还显著降低了患者接受进一步室间隔缩小治疗(SRT)的需求,进一步证明了其临床价值。

  长期疗效

  PIONEER-OLE开放标签延长试验的中期分析显示,Mavacamten在48周时持续降低LVOT梗阻、NYHA分级和NT-proBNP血清浓度,同时患者报告的症状也有所改善。所有患者的左心室射血分数(LVEF)均保持在50%以上,显示出良好的安全性和耐受性。3年时的额外随访数据进一步证实了马瓦卡坦Mavacamten治疗与心血管血流动力学、症状和生活质量的持续改善相关。

  药物特性与用法用量

马瓦卡坦

  Mavacamten在体内被CYP2C19和CYP3A4广泛代谢,具有较高的药物相互作用倾向,且半衰期较长(6-23天)。建议起始剂量为5mg,每日口服一次,后续可根据患者情况调整至2.5mg、10mg或15mg,最大推荐剂量为15mg。患者在服用Mavacamten期间需要定期进行左心室射血分数(LVEF)和LVOT梯度评估,以谨慎给药,避免心力衰竭症状的发生。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击扩展阅读:玛伐凯泰/马瓦卡坦(MAVACAMTEN)能够显著改善患者的心功能和生活质量?

  更多药品详情请访问 马瓦卡坦 https://www.kangbixing.com/drug/Camzyos/ 


添加康必行顾问,想问就问

【康必行顾问】

7*24小时响应服务需求,服药指导,膳食指导,报告解读,“一对一”定制服务,让您省时省力省心!每个康必行顾问背后都有一个庞大的医生团队。 详情请点击

(责任编辑:康必行-小璐)
  • 相关推荐
  • 其他推荐

添加康必行海外医疗专业医学顾问免费咨询

已有 数万名 患者成功添加
专业医学顾问,7*24小时响应服务需求,用药参考,前沿治疗,报告解读等解决您在治疗过程中遇到的所有问题。

栏目分类

肿瘤资讯文章

本周热门文章
咨询电话

微信

微信

扫描二维码
免费咨询医学顾问