普吉华/普拉替尼（GAVRETO）作为一种高选择性的RET抑制剂，在RET融合阳性的晚期实体瘤患者中展现出了显著的治疗效果和良好的安全性。

　　RET基因融合作为一种可靶向的致癌驱动因子，在约1%-2%的非小细胞肺癌（NSCLC）患者中被发现。传统的铂类化疗联合免疫检查点抑制剂对这类患者的治疗效果并不理想，因此，寻找更有效的治疗方法成为临床研究的重点。普吉华/普拉替尼正是在这一背景下应运而生，它由Blueprint Medicines开发，并由基石药业获得在大中华区的独家开发和商业化授权。

　　普吉华/普拉替尼在2021年3月正式获得中国国家药品监督管理局（NMPA）的批准，成为中国首个获批上市的RET抑制剂，用于治疗既往接受过含铂化疗的RET基因融合阳性局部晚期或转移性NSCLC成人患者。这一里程碑式的批准，标志着中国RET融合阳性NSCLC患者迎来了新的治疗选择。

　　多项临床研究证实了普吉华/普拉替尼在RET融合阳性NSCLC患者中的疗效和安全性。其中，ARROW研究是一项多中心、开放标签、I/II期临床试验，旨在评估普吉华/普拉替尼在RET融合阳性的晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性、药代动力学、药效学和疗效。研究结果显示，普吉华/普拉替尼在治疗初治患者中的总缓解率（ORR）高达72%，而在先前接受过铂类化疗的患者中，ORR也达到了59%。此外，普吉华/普拉替尼还能显著延长患者的无进展生存期（PFS）和总生存期（OS），为患者带来更长的生存时间和更高的生活质量。

　　除了显著的疗效外，普吉华/普拉替尼还表现出了良好的安全性和耐受性。在临床试验中，普吉华/普拉替尼治疗相关的不良事件（TRAE）主要包括中性粒细胞减少症、高血压、血肌酸磷酸激酶增加和淋巴细胞减少等，但大多数不良反应均为轻至中度，且通过调整剂量或对症治疗可以得到有效控制。此外，普吉华/普拉替尼的每日一次口服给药方案也极大地提高了患者的用药便利性和依从性。

　　普吉华/普拉替尼的安全性不仅体现在临床试验中，也在临床实践中得到了验证。例如，一名RET融合阳性的IVB期肺腺癌患者在接受普吉华/普拉替尼一线治疗后，实现了肿瘤的快速退缩和胸水的消失，疗效评价达到部分缓解（PR）。经过持续治疗，患者最终获得了手术机会，并在术后达到了病理完全缓解（pCR）。这一案例不仅体现了普吉华/普拉替尼在RET融合晚期肺癌治疗中的有效性，也提示了其在转化治疗中的巨大潜力。

　　综上所述，普吉华/普拉替尼作为一种高选择性的RET抑制剂，在RET融合阳性的晚期实体瘤患者中展现出了显著的治疗效果和良好的安全性。它的出现为这类患者提供了新的治疗选择，也为癌症的精准治疗开辟了新的道路。随着研究的深入和临床应用的推广，相信普吉华/普拉替尼将为更多的癌症患者带来福音。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：普雷西替尼/普拉西替尼(GAVRETO)是一款什么药物？如何使用？

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