佩米替尼/达伯坦（Pemigatinib）是一种选择性小分子激酶抑制剂，其靶点主要包括FGFR1、FGFR2、FGFR3和FGFR4。该药物由美国Incyte生物制药公司研发并首发，于2020年4月获得美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准，用于治疗先前已接受过治疗、存在FGFR2融合或重排且不可手术切除的局部晚期或转移性胆管癌成人患者。随后，在2022年4月，中国国家药品监督管理局（NMPA）也批准了该药物在中国上市，用于治疗相同适应症的胆管癌患者。

　　FGFR2基因突变在胆管癌中较为常见，这一突变导致信号通路异常激活，促进肿瘤细胞的增殖和转移。佩米替尼通过抑制FGFR2的活性，阻断肿瘤细胞的生长信号，从而达到抑制肿瘤生长和转移的目的。多项临床试验表明，佩米替尼在治疗FGFR2基因突变阳性的晚期胆管癌患者方面取得了显著疗效。

　　FIGHT-202研究是一项重要的II期临床试验，评估了佩米替尼治疗既往接受过治疗的携带FGFR2融合或重排的局部晚期、不可切除的或转移性胆管癌的安全性和抗肿瘤活性。结果显示，38例FGFR2融合或重排患者接受佩米替尼二线治疗达到客观缓解率为35.5%，其中3例为完全缓解，35例为部分缓解。中位无进展生存期（mPFS）为6.9个月，中位总生存期（mOS）高达21.1个月，远超目前肝内胆管癌全身化疗的一线金标准（顺铂联合吉西他滨）的11.7个月。这些数据充分证明了佩米替尼在FGFR2融合阳性胆管癌患者中的显著疗效。

　　除了疗效显著外，佩米替尼还具有较好的耐受性和安全性。尽管在治疗过程中，患者可能会出现一些不良反应，如高磷血症、低磷血症、关节痛、口腔炎、低钠血症、腹痛和疲劳等，但大多数不良事件为可管理的，并未显著影响患者的总体治疗效果。部分患者可能需要暂停给药、减量或永久停药，但总体来说，佩米替尼的安全性得到了广泛认可。

　　然而，值得注意的是，佩米替尼并非适用于所有晚期胆管癌患者。只有FGFR2基因突变阳性的患者才能从佩米替尼治疗中获益。因此，在使用佩米替尼之前，需要进行基因检测以确定患者是否适合接受该药物治疗。

　　佩米替尼的问世，对于FGFR2融合阳性胆管癌患者来说无疑是一个福音。它改变了这部分患者的治疗现状，为医生和患者提供了一种全新的诊疗方案。随着医药科技的不断进步，我们期待未来能够有更多的创新药物和治疗手段问世，为晚期胆管癌患者带来更好的治疗效果和生活质量。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：胆管癌用药培米替尼/佩米替尼(PEMIGATINIB)的功效与毒副作用说明

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