肥厚型心肌病（Hypertrophic Cardiomyopathy，HCM）是一种常见且复杂的心脏疾病，其主要特征为心室壁异常增厚，导致心室腔变小，进而影响心脏的正常泵血功能。长期以来，医学界一直在寻找能够有效治疗这种疾病的方法。一种名为玛伐凯泰/马瓦卡坦（Mavacamten，商品名Camzyos）的药物在治疗肥厚型心肌病方面展现出了显著的疗效，为患者带来了新的治疗选择。

　　玛伐凯泰是一种心肌肌球蛋白抑制剂，通过抑制心肌肌球蛋白的活性，减轻心肌的收缩力，从而降低心室壁的厚度。心肌肌球蛋白与肌动蛋白的结合是肌肉收缩的关键步骤，玛伐凯泰通过减少这种结合，减少横桥的形成，进而减少心室的梗阻，改善左心室充盈压力和心肌壁应力，最终改善心脏功能。

　　多项临床试验已证实了玛伐凯泰在治疗肥厚型心肌病方面的有效性。其中，EXPLORER-HCM试验是一项关键的、全球性、三期、随机、安慰剂对照的临床试验，共有251名梗阻性肥厚型心肌病患者参与，他们每天服用一次玛伐凯泰或安慰剂，为期30周。研究结果显示，服用玛伐凯泰的患者在运动能力、LVOT梗阻、NYHA功能分级和健康状况方面均有显著改善。在第30周时，服用玛伐凯泰的患者中有37%达到了复合主要终点，即比例混合静脉氧压（pVO₂）改善≥1.5 mL/kg/min且NYHA等级改善至少1级，或pVO₂改善≥3.0 mL/kg/min且NYHA等级无恶化。这一比例显著高于安慰剂组的17%。

　　此外，玛伐凯泰的长期疗效也得到了验证。在EXPLORER-LTE研究中，曾参与EXPLORER-HCM研究的患者继续服用玛伐凯泰，经过长达3.5年（180周）的连续治疗，患者的超声心动图参数与生物标志物获得持续稳定改善，包括静息左心室流出道（LVOT）压差、Valsalva LVOT压差、左心房容积指数以及N-末端脑钠肽前体（NT-proBNP）水平。同时，患者的症状与功能能力也有所改善，其中大部分患者达到NYHA心功能分级I级。

　　在安全性方面，玛伐凯泰同样表现出色。在临床试验中，多数患者没有出现严重的不良反应，其耐受性良好。长期随访结果也显示，玛伐凯泰的长期安全性与已知的安全性特征一致，未发现新的安全性信号。玛伐凯泰的不良反应多为轻微，如疲乏、头晕、高血压、头痛等，且多数患者能够很好地适应其治疗。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：接受迈凡妥/玛伐凯泰(CAMZYOS)治疗的患者他们心脏功能改善主要体现在哪几个方面？

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