玛伐凯泰/马瓦卡坦（MAVACAMTEN），通用名为Mavacamten，是一种心肌肌球蛋白抑制剂。该药物由百时美施贵宝公司研发，并于2022年4月28日获得美国食品和药物管理局（FDA）的批准，用于治疗纽约心脏协会（NYHA）心功能分级为II-III级的有症状梗阻性肥厚型心肌病成人患者。随后，在2024年4月30日，中国国家药品监督管理局（NMPA）也优先审评批准了玛伐凯泰胶囊的上市申请，用于治疗相同适应症的患者。这是全球首个也是目前唯一获批的心肌肌球蛋白抑制剂，标志着肥厚型心肌病治疗领域的一大突破。

　　心肌肌球蛋白在心脏收缩过程中扮演着关键角色，但在肥厚型心肌病等病理状态下，心肌肌球蛋白的活性过高，导致心脏收缩力过强，从而增加了心脏的负担。玛伐凯泰/马瓦卡坦通过抑制心肌肌球蛋白的活性，降低肌节的过度活动，减轻左心室流出道（LVOT）梗阻，进而改善心脏泵血功能，缓解患者症状。这一作用机制使得玛伐凯泰/马瓦卡坦在治疗肥厚型心肌病方面具有显著的优势。

　　首先，玛伐凯泰/马瓦卡坦能够显著改善患者的运动能力和症状。在临床试验中，患者接受玛伐凯泰/马瓦卡坦治疗后，左心室流出道峰值压差、LVOT梗阻、NYHA心功能分级、心脏结构等方面均得到显著改善。这些改善不仅提高了患者的生活质量，还降低了因疾病恶化而导致的心脏事件风险。

　　其次，玛伐凯泰/马瓦卡坦的安全性得到了广泛认可。在III期关键临床研究EXPLORER-HCM中，虽然部分患者出现了头晕和晕厥等不良反应，但整体发生率较低，且大多数症状在停药后能够恢复。特别值得注意的是，玛伐凯泰/马瓦卡坦在治疗过程中并未发现严重的不良反应或副作用，这为其在临床应用中的安全性提供了有力支持。

　　此外，与传统的手术治疗相比，药物治疗具有无创、便捷和易于接受等优点。玛伐凯泰/马瓦卡坦作为一种口服药物，患者无需经历手术的痛苦和风险，即可获得有效的治疗效果。这一优势使得玛伐凯泰/马瓦卡坦成为许多患者的首选治疗方案。

　　综上所述，玛伐凯泰/马瓦卡坦在治疗肥厚型心肌病方面具有显著的优势。其独特的作用机制、显著的疗效和良好的安全性为患者带来了新的希望。随着科学技术的不断进步和临床实践的深入，相信玛伐凯泰/马瓦卡坦将在未来发挥出更加重要的作用，造福于更多肥厚型心肌病患者。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：玛伐凯泰(CAMZYOS/MAVACAMTEN)在梗阻性肥厚型心肌病(HCM)中的作用

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