米托坦/密妥坦（MITOTANE）是这一疾病最常用的、反应率最高的药物之一。作为唯一被批准用于治疗肾上腺皮质癌的靶向药物，米托坦在治疗晚期ACC中发挥着至关重要的作用。

　　米托坦的作用机制独特，主要通过破坏肾上腺皮质细胞线粒体功能，使肿瘤缩小，并阻断皮质醇、雄激素的合成和分泌，从而减轻功能性ACC的症状。这种药物主要应用于无法手术切除的或术后无法再次切除的局部复发和转移的ACC。米托坦的给药方式通常是口服，成人每日剂量在1至6克之间，根据患者的耐受情况，剂量可以逐步递增至每日8至10克，一般建议每日最高剂量不超过18克。对于18岁以下的儿童，米托坦的疗效及安全性尚未完全确定，医生会根据患者的体重或身体表面面积来决定每日服用的剂量。

　　关于米托坦在肾上腺皮质癌治疗中的客观有效率，现有数据显示，其客观有效率大约在34%～61%之间，中位缓解期约为6～7个月。虽然这一有效率并不完全令人满意，但在少数情况下，患者可以获得完全缓解，并且长期无复发。一些临床研究进一步支持了米托坦的有效性。例如，一项研究显示，米托坦联合顺铂的总有效率达到48.6%，在该方案治疗有效的患者中，肿瘤无进展时间达到了18.2个月，总生存时间将近4年（47.7个月）。其中，有19.4%的患者其无进展时间超过2年，近10%的患者无进展时间超过5年，较其他方案的治疗效果有显著提高。

　　然而，米托坦的治疗并非没有挑战。该药物在用药期间会产生许多副作用，包括胃肠道不适、嗜睡、抑郁、皮疹、肝酶升高、激素结石球蛋白升高、甲状腺功能低下症、血脂异常和血小板减少症等。因此，在使用米托坦时，医生需要密切监测患者的反应，并根据患者的耐受情况及血药浓度调整剂量。此外，由于米托坦具有破坏肾上腺的作用，治疗期间应予类固醇补充，以维持患者的正常生理功能。

　　尽管米托坦在肾上腺皮质癌治疗中存在一定的副作用和限制，但其作为目前唯一被批准的治疗药物，其地位不可替代。对于无法手术切除或术后复发的ACC患者，米托坦提供了一种有效的治疗选择。随着研究的深入，我们期待未来能有更多更有效的药物出现，进一步提高肾上腺皮质癌的治疗效果。

　　综上所述，米托坦/密妥坦（MITOTANE）在肾上腺皮质癌治疗中的客观有效率虽然有限，但其作为唯一被批准的治疗药物，为晚期ACC患者提供了一种重要的治疗选择。在使用米托坦时，医生需要密切监测患者的反应，并根据患者的具体情况调整治疗方案，以达到最佳的治疗效果。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：米托坦/密妥坦(MITOTANE/LYSODREN)的功效和用法用量

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