普吉华（普拉替尼，英文名为Pralsetinib Capsules或GAVRETO）作为一种新型的受体酪氨酸激酶RET（Rearranged during Transfection）抑制剂，近年来在治疗晚期甲状腺癌患者中表现出了显著的功效。这款药物由Blueprint Medicines开发，并由基石药业获得在大中华区的独家开发和商业化授权，是中国首个获批的选择性RET抑制剂。

　　普拉替尼通过抑制RET及其下游分子的磷酸化，有效抑制表达RET基因变异的细胞增殖。相较于已批准的多激酶抑制剂，普拉替尼对RET的选择性有显著提高，并通过抑制原发和继发变异，有望预防临床耐药的发生。这一特点使得普拉替尼在治疗晚期甲状腺癌方面具有独特的优势。

　　普拉替尼的适应症广泛，包括需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌（MTC）成人和12岁及以上儿童患者的治疗，以及需要系统性治疗且放射性碘难治（如果放射性碘适用）的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌成人和12岁及以上儿童患者的治疗。普拉替尼的上市为这些患者提供了新的治疗选择，特别是在传统疗法效果不佳或耐药的情况下。

　　在多项临床研究中，普拉替尼在治疗晚期甲状腺癌患者中展现出了显著的疗效。例如，在ARROW研究中，普拉替尼在既往接受过治疗的RET突变甲状腺髓样癌患者中，客观缓解率（ORR）达到60%，几乎所有患者（98%）都出现了肿瘤缩小。在初治患者中，普拉替尼同样表现出优异的疗效，ORR达到74%，所有患者（100%）肿瘤均缩小。这些数据充分证明了普拉替尼在治疗晚期甲状腺癌方面的显著疗效。

　　此外，普拉替尼在治疗RET融合阳性甲状腺癌方面也表现出良好的疗效。在ARROW研究的RET融合甲状腺癌患者中，普拉替尼的ORR为89%，所有患者均肿瘤缩小。这些结果表明，普拉替尼在治疗RET融合阳性甲状腺癌方面同样具有显著的抗肿瘤活性。

　　值得注意的是，普拉替尼在治疗过程中可能会出现一些不良反应，如贫血、转氨酶升高、白细胞计数降低、高血压等。然而，大多数不良事件的严重性为1级或2级，且没有患者因不良事件而终止治疗。这表明普拉替尼在患者中具有良好的耐受性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：普吉华/普拉替尼(GAVRETO/PRALSETINIB)为存在NTRK基因突变的患者提供了新的选择？

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