白血病作为一种恶性血液病，对人类生命健康构成严重威胁。尽管科学家们在过去几十年中取得了巨大的治疗进展，但由于白血病种类繁多，且同一种类中又细分诸多亚型，临床上仍存在大量的未满足需求。其中，携带赖氨酸甲基转移酶2A（KMT2A）基因易位的急性白血病患者通常预后较差，因此，积极探索和开发新疗法显得尤为重要。瑞维美尼为这类患者带来了新的治疗曙光。

　　瑞维美尼是一种口服小分子menin抑制剂，它针对menin-KMT2A结合相互作用，通过阻断menin蛋白与混合谱系白血病蛋白（MLL）之间的相互作用，抑制促进白血病细胞发育的特定基因的激活，对某些类型的白血病细胞的存活、生长和产生具有抑制作用。研究显示，KMT2A基因易位产生的KMT2A融合蛋白能够与辅助因子menin结合，导致下游靶基因过度表达，阻碍造血干细胞分化，最终引发白血病。因此，瑞维美尼通过阻断这一相互作用，可以抑制白血病的发生和发展。

　　在多项临床试验中，瑞维美尼已显示出显著的治疗效果。例如，在一项名为AUGMENT-101的多中心、单组、开放标签的I/II期研究中，瑞维美尼对携带KMT2A易位的急性白血病患者进行了安全性和有效性的评估。结果显示，在可评估的R/R急性白血病和KMT2A易位的成人和儿童患者中，完全缓解（CR）加部分血液学恢复（CRh）的CR率为21.2%，中位持续时间为6.4个月。此外，在达到CR或CRh的患者中，达到CR/CRh的中位时间为1.9个月。

　　瑞维美尼在治疗R/R KMT2A重排急性白血病方面具有显著优势。它提供了比现有疗法更大的临床益处，成功纳入儿童患者，显示了治疗的广泛适用性。此外，瑞维美尼的耐受性良好，患者未因不良事件中断治疗，且QTc延长问题可通过剂量调整解决。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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