急性髓系白血病（AML）是一种起源于骨髓造血干细胞的恶性克隆性疾病，其特征是骨髓中髓系原始细胞异常增生并抑制正常造血功能，导致外周血白细胞数量和质量异常。其中，IDH1（异柠檬酸脱氢酶-1）基因突变是导致约20%AML的原因之一。针对这一特定突变，艾伏尼布（Ivosidenib，商品名Tibsovo）作为一种口服靶向抑制剂，展现了显著的治疗效果，为患者带来了新的希望。

　　艾伏尼布的主要作用机制是通过抑制IDH1突变酶的活性，从而降低肿瘤细胞中的2-羟基戊二酸（2-HG）水平。2-HG是一种致癌代谢物，它能够干扰DNA和组蛋白的甲基化过程，导致髓母细胞的分化受阻。艾伏尼布通过减少2-HG的产生，有助于恢复正常的表观遗传状态，促进髓母细胞向成熟血细胞的分化，从而抑制白血病的发展。

　　一名63岁的男性患者，因乏力就诊，后被诊断为AML-M5（预后不良）。患者接受标准诱导化疗及再诱导治疗均无反应，持续依赖输血，生活质量低下。后改为接受IDH1抑制剂艾伏尼布靶向治疗，4个周期后实现完全缓解（CR），IDH1突变持续清除。患者持续接受艾伏尼布维持治疗，总生存超过3年，期间血象有效恢复，摆脱输血依赖，无骨髓抑制，保持了良好的生活质量。

　　这一案例充分展示了艾伏尼布在治疗IDH1突变AML中的高效性和安全性。它不仅实现了患者的长期生存，还显著改善了生活质量，减少了输血需求，避免了骨髓抑制等副作用。

　　艾伏尼布为IDH1突变AML患者提供了一种新的、高效且安全的治疗选择，为患者的长期生存和生活质量带来了显著改善。随着对IDH1突变机制研究的深入和临床应用的不断拓展，艾伏尼布有望在更多类型的血液肿瘤和实体瘤治疗中发挥重要作用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问 艾伏尼布 https://www.kangbixing.com/drug/yiweitini/