急性髓系白血病（AML）是一种进展迅速、死亡率高的血液恶性肿瘤。近年来，随着对AML发病机制的深入研究，针对特定基因突变的靶向治疗药物应运而生，其中恩西地平（Idhifa/Enasidenib）在治疗IDH2突变相关的AML中取得了令人鼓舞的效果。

　　恩西地平是一种口服的IDH2突变蛋白抑制剂，IDH2（异柠檬酸脱氢酶2）是一种参与细胞能量代谢的关键酶。在正常情况下，IDH2将异柠檬酸转化为α-酮戊二酸，促进细胞的正常分化和凋亡。然而，在部分AML患者中，IDH2基因发生突变，导致IDH2酶活性异常，将α-酮戊二酸转化为2-羟基戊二酸（2-HG）。2-HG是一种致癌代谢物，能够抑制细胞的分化和凋亡，促进白血病细胞的增殖和存活。

　　恩西地平通过特异性地结合突变的IDH2酶，抑制其活性，减少2-HG的生成，从而恢复细胞的正常代谢和分化路径，达到抑制白血病细胞生长和扩散的目的。这一机制为IDH2突变的AML患者提供了新的治疗策略。

　　恩西地平主要用于治疗经基因检测确认存在IDH2突变的复发或难治性AML成人患者。这些患者通常已经接受过其他治疗，但病情仍然进展或未得到缓解。恩西地平能够显著降低患者的白细胞计数，减轻贫血和血小板减少等症状，延长患者的无进展生存期，并可能改善生活质量。

　　在实际应用中，恩西地平为许多IDH2突变的AML患者带来了新的治疗希望。例如，一位60岁的男性患者，因复发难治性AML入院治疗。基因检测显示其存在IDH2突变。在接受恩西地平治疗后，患者的白细胞计数显著下降，贫血和血小板减少症状得到明显改善，生活质量也有所提高。经过数月的持续治疗，患者的病情保持稳定，无进展生存期得到延长。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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