拓舒沃（Tibsovo），其通用名为艾伏尼布（Ivosidenib），是一种针对异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变癌症的强效口服靶向抑制剂。这款药物的出现，为白血病患者，尤其是携带IDH1突变的急性髓系白血病（AML）患者，带来了新的治疗希望。

　　一、作用机制

　　艾伏尼布通过靶向作用于IDH1代谢途径，抑制突变IDH1酶的活性，从而阻断代谢产物2-HG的积累。IDH1突变在AML中较为常见，这种突变会导致细胞内2-HG的异常升高，进而干扰细胞的正常分化和凋亡过程，促进白血病细胞的增殖。艾伏尼布能够降低2-HG水平，恢复细胞的正常分化，抑制白血病细胞的生长，从而达到抗癌的效果。

　　二、临床试验数据

　　艾伏尼布在临床试验中表现出色，疗效显著。在一项多中心、单臂临床试验中，艾伏尼布单药治疗携带IDH1突变的复发或难治性AML患者，客观缓解率（ORR）达到了41.6%，其中完全缓解（CR）率为21.8%。这一结果表明，艾伏尼布在单药治疗AML方面具有较高的疗效。此外，艾伏尼布与其他药物的联合应用也显示出良好的协同作用。例如，与阿扎胞苷联合用于治疗新诊断的IDH1突变阳性AML患者，总体缓解率（ORR）高达78.2%，其中CR率为53.1%。这些数据进一步证实了艾伏尼布在AML治疗中的潜力。

　　三、适应症与用法用量

　　艾伏尼布已获美国FDA批准用于治疗以下适应症：

　　1.单药治疗携带IDH1易感突变的成人复发或难治性急性髓系白血病（R/RAML）患者。

　　2.与阿扎胞苷联合用于新诊断的具有易感IDH1突变的急性髓性白血病，该突变是通过FDA批准的测试在75岁或以上的成年人中检测到的，或者有合并症排除使用强化诱导化疗的患者。

　　3.用于既往接受过治疗的携带经FDA获批检测法检出的IDH1突变的局部晚期或转移性胆管癌成年患者。

　　艾伏尼布的推荐剂量为500mg，每日一次，可空腹或餐后口服，直至疾病进展或出现不可耐受的毒性。对于未出现疾病进展或不可接受毒性的患者，需至少接受6个月治疗，以充分观察临床反应。

　　四、不良反应及应对策略

　　艾伏尼布在治疗过程中可能引起一些不良反应，常见的包括疲劳、关节痛、皮疹、腹泻、恶心、发热等。较少见但可能严重的副作用包括分化综合征，这是一种与AML治疗相关的潜在严重并发症。对于出现不良反应的患者，医生会根据症状的严重程度和患者的具体情况采取相应的处理措施。例如，对于轻度至中度的不良反应，可以通过剂量调整或对症治疗进行管理；对于严重的不良反应，则需要立即就医，进行紧急处理。

　　五、总结与展望

　　艾伏尼布作为一种新型的IDH1抑制剂，为携带IDH1突变的白血病患者提供了新的治疗选择。其独特的作用机制和显著的疗效，使得越来越多的患者受益于这一创新药物。未来，随着研究的深入和临床应用的扩展，艾伏尼布有望为更多白血病患者带来福音。同时，我们也需要不断探索和优化其治疗方案，以提高患者的生存率和生活质量。

　　综上所述，艾伏尼布在白血病治疗中的应用前景广阔，其疗效和安全性已得到初步验证。然而，每种药物都有其可能出现的不良反应，因此在使用艾伏尼布之前，患者和医生需要充分讨论并权衡其潜在的风险和益处。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问 艾伏尼布 https://www.kangbixing.com/drug/yiweitini/