塞普替尼/塞尔帕替尼（Selpercatinib），也被称为LOXO-292，是一种针对转染重排基因（RET）融合阳性的癌症的靶向治疗药物。它在治疗RET突变型甲状腺髓样癌（MTC）方面展现出了显著的疗效，为这类患者带来了新的治疗选择和希望。

　　RET基因在某些癌症中会发生融合或突变，导致癌细胞异常增殖和存活。这种RET基因的异常活化被称为“致癌基因成瘾”，使得这些肿瘤对针对RET的药物非常敏感。塞普替尼/塞尔帕替尼作为一种高度选择性的RET激酶抑制剂，能够精准地识别并结合RET基因融合或突变所产生的异常蛋白，从而阻断RET激酶的活性，切断肿瘤细胞生长和增殖的信号传导通路。通过这种方式，塞普替尼/塞尔帕替尼能够有效地抑制肿瘤细胞的生长、扩散和存活，达到抗癌的目的。

　　在使用塞普替尼/塞尔帕替尼时，患者需要注意以下几点：

　　避免与某些药物同时使用：如质子泵抑制剂（PPI）、组胺-2（H2）受体拮抗剂或局部作用抗酸剂，因为这些药物可能会降低塞普替尼/塞尔帕替尼的抗肿瘤活性。如果必须同时使用，应在给药前2小时或给药后10小时服用塞普替尼/塞尔帕替尼。

　　监测不良反应：常见的不良反应包括水肿、腹泻、乏力、口干、高血压、腹痛、便秘、皮疹、恶心和头痛。严重不良反应如肝毒性、间质性肺病/肺炎、高血压、QT间期延长和出血事件需要特别关注。一旦出现相关症状，应立即就医并根据医生建议调整治疗方案。

　　特殊人群的使用：孕妇和哺乳期妇女应避免使用塞普替尼/塞尔帕替尼，因为它可能对胎儿造成潜在风险。建议有生育潜力的女性在治疗期间和最后一次给药后1周内使用有效的避孕措施。对于12岁以下的儿童患者，安全性和有效性尚未得到证实，需谨慎使用。轻度至重度肾功能损害患者不建议调整剂量，而重度肝功能损害患者应减少剂量。

　　在实际应用中，塞普替尼/塞尔帕替尼在治疗RET突变型甲状腺髓样癌方面展现出了显著的疗效。一项关键研究（LIBRETTO-001）显示，在成人患者组中，客观缓解率（ORR）达到了69%，中位缓解持续时间（DOR）为22.0个月。在12岁及以上儿童患者组中，也观察到了良好的疗效，客观缓解率与成人组相近，且患者对药物的耐受性良好。这些数据充分证明了塞普替尼/塞尔帕替尼在治疗RET突变型甲状腺髓样癌方面的有效性，为患者带来了新的生机。

　　塞普替尼/塞尔帕替尼在治疗RET突变型甲状腺髓样癌方面的优势主要体现在以下几个方面：

　　高选择性：能够精准地识别并结合RET基因融合或突变所产生的异常蛋白。

　　强效性：显著抑制肿瘤细胞的生长、扩散和存活。

　　较长的无恶化存活期：达到17.5个月，为患者提供了更长的生存期。

　　穿过血脑屏障：对伴有脑转移的患者也具有一定的疗效。

　　塞普替尼/塞尔帕替尼在治疗RET突变型甲状腺髓样癌方面展现出了显著的疗效和优势，为这类患者提供了新的治疗选择和希望。然而，患者在使用时仍需注意相关事项，并在医生的指导下进行规范治疗。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：塞普替尼/塞尔帕替尼(SELPERCATINIB)用于治疗RET基因融合或突变改善患者的无进展生存期

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