白血病作为一种严重的血液系统恶性肿瘤，其治疗一直是临床研究的重点。维奈克拉/维纳妥拉（Venetoclax）作为一种新型的治疗白血病药物，因其独特的作用机制和显著的疗效而受到广泛关注。

　　一、药物简介

　　维奈克拉/维纳妥拉（Venetoclax）是一种口服的小分子B细胞淋巴瘤-2（BCL-2）抑制剂。BCL-2蛋白在肿瘤细胞中起着关键的抗凋亡作用，能够保护肿瘤细胞免受凋亡信号的诱导。维奈克拉/维纳妥拉通过选择性抑制BCL-2蛋白，打破肿瘤细胞的生存保护机制，从而触发肿瘤细胞的凋亡过程。

　　二、临床试验

　　1.慢性淋巴细胞白血病（CLL）

　　‌单药治疗‌：针对曾接受过多种治疗方案且病情进展的CLL患者，维奈克拉/维纳妥拉作为二线或三线治疗显示出良好的疗效。一项临床试验显示，患者的总缓解率显著提高，且持续缓解时间较长。

　　‌联合治疗‌：维奈克拉/维纳妥拉与其他药物如利妥昔单抗的联合应用也取得了积极的结果。在一项针对难治性CLL患者的临床试验中，维奈克拉/维纳妥拉联合利妥昔单抗的治疗方案显著降低了患者的疾病进展风险，提高了无治疗缓解率，并改善了患者的生存质量。该试验纳入194例患者，中位随访时间为23.8个月，组合疗法相比标准疗法将患者的疾病进展风险降低了81%，完全缓解率达到51%。

　　维奈克拉/维纳妥拉还被批准用于伴或不伴17p缺失的CLL或小淋巴细胞性淋巴瘤（SLL）患者的治疗，这些患者之前已经接受至少一次治疗。

　　2.急性髓系白血病（AML）

　　‌一线治疗‌：针对新确诊的AML成人患者，维奈克拉/维纳妥拉联合低甲基化剂（如阿扎胞苷）或地西他滨或低剂量阿糖胞苷的治疗方案被批准为一线治疗。临床试验显示，该方案能够显著提高患者的完全缓解率，延长患者的生存期。在一项纳入145例老年初发白血病患者的临床试验中，维纳妥拉联合HMA的完全缓解率高达73%。

　　‌复发/难治性AML‌：对于复发/难治性AML患者，维奈克拉/维纳妥拉也显示出一定的疗效。一项回顾性分析显示，维奈克拉/维纳妥拉联合HMA的治疗方案在复发/难治性AML患者中取得了64%的总有效率，其中48.6%的患者达到完全缓解。

　　三、用法用量与安全性

　　通常，治疗开始时采用剂量爬坡的方式逐渐增加至维持剂量。具体用法用量需根据医生的指导和患者的具体情况进行调整。

　　在安全性方面，维奈克拉/维纳妥拉的主要不良反应包括中性粒细胞减少症、血小板减少症、出血、外周水肿、呕吐、疲劳等。此外，还有可能出现肿瘤溶解综合征（TLS）等严重不良反应。因此，在使用维奈克拉/维纳妥拉治疗时，需要密切监测患者的血象和生化指标，及时发现并处理不良反应。

　　四、重要临床试验时间线

　　‌2016年4月11日‌：美国FDA批准维奈克拉/维纳妥拉用于17p染色体缺失的慢性淋巴细胞白血病（CLL）的二线治疗。

　　‌2018年6月8日‌：美国FDA批准其用于伴或不伴17p缺失的慢性淋巴细胞白血病（CLL）或小淋巴细胞性淋巴瘤（SLL）患者的治疗。

　　‌2018年11月‌：美国FDA批准其联合低甲基化剂用于新确诊的急性髓系白血病（AML）成人患者的一线治疗。

　　维奈克拉/维纳妥拉作为一种新型的治疗白血病药物，通过抑制BCL-2蛋白的作用，打破了肿瘤细胞的生存保护机制，从而触发了肿瘤细胞的凋亡过程。临床试验显示，该药物在慢性淋巴细胞白血病和急性髓系白血病的治疗中均显示出显著的疗效。然而，在使用该药物时也需要关注其可能的不良反应和安全性问题。随着研究的深入和临床经验的积累，相信维奈克拉/维纳妥拉将为更多白血病患者带来新的治疗选择和希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：维奈克拉/威托克(VENETOCLAX)单独或联合使用均能够显著提高患者淋巴瘤的总缓解率和完全缓解率

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