厄达替尼（Erdafitinib，商品名Balversa）是一款创新的FGFR1-4酪氨酸激酶抑制剂，它在癌症治疗领域，尤其是针对携带FGFR突变的肿瘤方面，展现出了显著的临床潜力。

　　厄达替尼能够结合并抑制FGFR1-4的酶活性，从而阻断下游信号通路的传导，抑制肿瘤细胞的增殖和迁移。此外，厄达替尼还显示出与RET、CSF1-R、PDGFRA、PDGFRB、FLT4、KIT和VEGFR2等受体的结合能力，但具体作用尚需进一步研究。

　　临床试验概览

　　1.针对膀胱癌的临床试验

　　‌BLC2001 II期临床试验‌：该试验纳入了87例晚期FGFR基因突变的膀胱癌患者。结果显示，客观缓解率为32.2%（其中完全缓解率为2.3%，部分缓解率为29.9%）。随着试验的更新，纳入99例患者后，客观缓解率提升至40%（完全缓解率3%，部分缓解率37%）。在既往接受过免疫治疗的22例患者中，客观缓解率更是高达59%。中位无进展生存期为5.5个月，中位总生存期为13.8个月。

　　‌THOR III期临床试验‌：该试验是一项随机、开放标签的研究，纳入了266名携带FGFR3/2变异的局部晚期或转移性尿路上皮癌（mUC）患者。这些患者之前接受过1-2种系统性治疗，包括PD-1或PD-L1抑制剂。结果显示，厄达替尼组的中位总生存期显著超过化疗组（12.1个月vs.7.8个月），风险比（HR）为0.64（95%置信区间：0.47-0.88；P=0.005）。

　　2.针对多种实体瘤的临床试验

　　‌RAGNAR 2期临床试验‌：这是一项单臂、开放标签的国际试验，在15个国家的156个中心进行。该试验纳入了178名具有不同实体瘤组织学的患者，评估了厄达替尼在患有晚期或转移性实体瘤和预先指定的FGFR基因改变的患者中的疗效和安全性。结果显示，总体反应率（ORR）为29.2%（95%置信区间：22.7%-36.5%），疾病控制率（DCR）为72.5%（95%置信区间：65.3%-78.9%）。中位缓解持续时间为7.1个月（95%置信区间：5.5-9.3个月）。在各种肿瘤类型中，包括胆管癌、高级别胶质瘤、乳腺癌、胰腺癌和鳞状非小细胞肺癌等，均观察到了一定比例的反应。

　　安全性与耐受性

　　厄达替尼的安全性在临床试验中得到了评估。常见的副作用包括疲劳、恶心、腹泻、呕吐等。此外，还有可能出现肝损伤、高血压、蛋白尿等不良反应。在RAGNAR试验中，44.9%的患者经历了三级或以上的不良事件。必要时，可通过支持性护理和治疗中断或减少来控制不良事件。因药物相关不良事件导致的停药率为7.3%。

　　用药指导

　　厄达替尼的推荐剂量为每日一次，口服8mg，在14至21天时根据耐受性（包括高磷血症）增加剂量至9mg，每日一次。治疗应持续到疾病进展或出现不可接受的毒性。

　　厄达替尼作为一款创新的FGFR酪氨酸激酶抑制剂，在针对携带FGFR突变的肿瘤方面展现出了显著的临床疗效。随着个体化治疗和精准医疗的不断发展，厄达替尼有望为更多患者提供有效的治疗方案。未来，探索厄达替尼与其他药物的联合使用方案以及开发新的给药方式和剂型将是癌症治疗领域的重要研究方向。同时，我们也期待厄达替尼能够在更多临床场景中发挥作用，为患者带来更加全面、有效的治疗方案。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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