佩米替尼（Pemigatinib），商品名培美替尼或LuciPem，是一种口服的成纤维细胞生长因子受体（FGFR）酪氨酸激酶抑制剂，主要用于治疗携带FGFR基因异常的癌症患者。它通过选择性抑制FGFR1/2/3，阻断下游信号通路，从而抑制肿瘤生长和血管生成。

　　FGFR基因异常在多种癌症中均有发现，包括胆管癌、尿路上皮癌、胃癌等。这些异常通常表现为FGFR基因的扩增、融合或突变，导致FGFR激酶持续活化，进而促进肿瘤细胞生长。佩米替尼作为一种靶向FGFR的抑制剂，为这些患者提供了新的治疗希望。

　　针对佩米替尼的临床试验采用了多中心、随机、对照的设计方法。试验对象主要为携带FGFR基因异常的癌症患者，包括胆管癌、胃癌等。试验组接受佩米替尼单药或联合其他药物治疗，对照组则接受标准化疗或其他治疗方案。通过比较两组患者的总生存期（OS）、无进展生存期（PFS）、客观缓解率（ORR）以及不良反应发生率等指标，评估佩米替尼的疗效和安全性。

　　‌胆管癌‌：

　　‌FIGHT-202临床试验‌：这是一项评估佩米替尼在治疗已接受过治疗的FGFR2融合或重排阳性的局部晚期或转移性胆管癌患者中的疗效的II期单臂研究。纳入147例患者，分为三组：FGFR2融合/重排组（107例）、其他FGFR变异组（20例）和无FGFR变异组（20例）。结果显示，FGFR2融合/重排组患者的ORR为35.5%，中位缓解持续时间（DOR）为7.5个月，中位OS为21.1个月。这一数据表明佩米替尼对FGFR2融合或重排阳性的胆管癌患者具有较好的疗效。

　　‌中国人群II期研究‌：在中国进行的这项研究旨在评价佩米替尼在既往接受过至少一种系统性治疗失败、FGFR2基因融合或重排阳性的中国晚期胆管癌患者中的疗效和安全性。结果显示，佩米替尼的二线治疗胆管癌的疾病控制率（DCR）达到了100%，反应持续时间约为9个月，总生存期达到了17.5个月。

　　‌胃癌：

　　‌FIGHT试验‌：这是一项III期随机对照试验，比较了佩米替尼与化疗（紫杉醇）在FGFR2b过表达/扩增晚期胃癌患者中的疗效。然而，2022年公布的结果显示，佩米替尼未能显著改善患者的OS和PFS，导致研究未达到主要终点。但亚组分析显示，在FGFR2b过表达且伴随循环肿瘤DNA（ctDNA）中FGFR2扩增的患者中，可能观察到一定疗效，但需进一步验证。

　　‌其他适应症：

　　佩米替尼还在尿路上皮癌、鳞状非小细胞肺癌、乳腺癌等其他FGFR异常实体瘤中进行了探索性试验。然而，目前的结果显示整体疗效低于预期，仍需进一步的研究。

　　佩米替尼在治疗过程中可能出现的不良反应包括高磷血症、口腔炎、腹泻、疲劳、脱发、关节痛、视力问题（如视网膜病变）、指甲毒性、肝功能异常和食欲减退等。其中，高磷血症最为常见，需通过饮食调整或药物控制血磷水平。视网膜病变需定期眼科检查，若出现视力模糊应立即就医。此外，佩米替尼还具有肝毒性和胚胎毒性，孕妇及哺乳期女性禁用，用药期间需避孕。

　　临床试验时间线：

　　‌研发初期‌：佩米替尼的研发始于对FGFR抑制剂的探索，旨在为携带FGFR基因异常的癌症患者提供新的治疗选择。

　　‌关键突破‌：2020年，佩米替尼获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗FGFR2融合或重排的胆管癌患者。

　　‌中国上市‌：2022年，佩米替尼获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，在中国上市用于治疗相同适应症的患者。

　　佩米替尼作为一种针对FGFR基因异常的靶向药物，在治疗胆管癌方面展现出了显著的疗效和良好的安全性。同时，它也在其他FGFR异常实体瘤中进行了探索性试验。未来，随着对佩米替尼作用机制的深入研究和临床试验的不断开展，我们有望发现更多关于其适应症、疗效和安全性方面的新信息，为癌症患者提供更加精准和有效的治疗方案。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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