拉罗替尼(Larotrectinib/Lucilaro),商品名Vitrakvi或维特拉克,作为全球首个不区分肿瘤来源的靶向药物,为癌症治疗领域带来了革命性的突破。
拉罗替尼是一种针对携带NTRK基因融合的实体肿瘤的靶向治疗药物。这种基因融合在多种肿瘤中均有发现,包括但不限于肺癌、黑色素瘤、乳腺癌、胃癌、结肠癌、甲状腺癌、阑尾癌及软组织肉瘤等。临床试验数据表明,拉罗替尼对NTRK融合阳性的肿瘤具有显著疗效,尤其适合治疗婴儿纤维肉瘤和儿童骨肉瘤,已成为这类肿瘤的一线治疗选择。
拉罗替尼的推荐剂量为成人及体表面积至少1平方米的儿童患者每天口服两次,每次100毫克,直至病情进展或出现不可接受的毒性。对于体表面积小于1平方米的儿科患者,剂量需根据体表面积调整。拉罗替尼可与食物同服或不与食物同服,具有灵活的用药方式。
拉罗替尼的临床治疗效果令人瞩目。在注册临床试验中,接受拉罗替尼治疗的NTRK融合阳性患者中,超过75%的患者反应良好,肿瘤缩小或消失。其中,总客观缓解率高达近70%,完全缓解率超过25%。在中位随访时间达到32.2个月时,尚未达到中位总生存期,而4年总生存率高达64%。这意味着,超过64%的参与临床试验的NTRK融合患者生存时间超过了4年。此外,拉罗替尼对成人和儿童患者均表现出强大的且长期的临床效益。
临床试验中观察到的不良反应多为1-2级,耐受性良好。然而,部分患者可能出现中枢神经系统效应,如头晕、认知障碍、情绪障碍和睡眠障碍。因此,建议患者在用药期间避免驾驶或操作危险机械。此外,拉罗替尼可能增加患者骨折的风险,应及时评估有潜在骨折迹象或症状的患者。在肝功能监测方面,治疗的第一个月应每两周监测一次,此后根据临床指征每月监测一次。孕妇应慎用拉罗替尼,哺乳期妇女在治疗期间和最后一次给药后1周内应避免母乳喂养。
一个典型的成功案例是一名刚出生即确诊为IV级先天性脊髓胶质母细胞瘤的女婴。在经过拉罗替尼治疗后,仅8周病灶即全部消退,且后续治疗持续有效,无任何证据表明肿瘤进展或复发。这一案例不仅彰显了拉罗替尼的卓越疗效,更为无数癌症患者带来了新的希望。
拉罗替尼的问世,标志着癌症治疗领域的一大进步。其广谱抗癌活性和显著的临床效果,为携带NTRK基因融合的实体肿瘤患者提供了新的治疗选择。然而,患者在使用拉罗替尼时仍需遵循医嘱,密切关注不良反应,以确保治疗的安全性和有效性。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!