瑞维美尼(Revuforj/Revumenib),曾用名SNDX-5613,是一种新型的高选择性menin-KMT2A相互作用抑制剂,主要用于治疗携带NPM1突变或KMT2A重排的急性髓系白血病(AML)患者。
急性髓系白血病(AML)是一种起源于骨髓造血干细胞的恶性肿瘤,其特点是骨髓中原始细胞异常增生并抑制正常造血功能。NPM1突变和KMT2A重排是AML中常见的两种基因突变类型,这些突变会导致白血病细胞的异常增殖和存活。目前,针对这些特定突变类型的治疗策略仍相对有限,因此瑞维美尼的研发为AML患者提供了新的治疗选择。
瑞维美尼作为一种口服片剂,其作用机制是通过阻断menin蛋白与混合谱系白血病蛋白(MLL)之间的相互作用,从而抑制促进白血病细胞发育的特定基因的激活。这种精准的作用机制使得瑞维美尼在治疗AML时具有较高的特异性,能够在不影响正常细胞的情况下,有效地抑制白血病细胞的生长和存活。
AUGMENT-101试验是一项关键性多中心、开放标签的1/2期研究,旨在评估瑞维美尼在复发或难治性KMT2A重排急性白血病患者中的疗效和安全性。该试验涵盖了成人和儿科患者,纳入的患者均为携带有KMT2A基因重排的复发或难治性急性白血病患者。
临床试验结果显示,在57名可评估患者中,有23%达到了完全缓解(CR)或带部分血液学恢复的完全缓解(CRh)。在达到CR/CRh且进行了最小残留病(MRD)评估的患者中,70%的患者MRD为阴性。此外,患者中的总缓解率(ORR)更是达到了63%。这些数据充分证明了瑞维美尼在治疗携带KMT2A重排的复发或难治性急性白血病方面具有显著的疗效。
此外,制药公司还公布了瑞维美尼联合venetoclax和阿扎胞苷在新诊断的AML患者中的BEAT AML试验的阳性数据。结果显示,在疗效可评估的37名患者中,总缓解率(ORR)为100%,完全缓解率(CRc)为95%,MRD阴性率为95%。这些数据进一步支持了瑞维美尼在AML治疗中的潜力和优势。
根据临床试验数据,瑞维美尼的常见副作用可能包括消化系统问题(如恶心、呕吐、腹泻、食欲不振等)、血液学问题(如贫血、白细胞减少、血小板减少等)以及肝功能问题(可能导致肝功能指标升高)。此外,还可能出现疲劳、头痛、体重下降、水肿、肌肉骨骼疼痛、感染以及QTc间期延长等不良反应。
瑞维美尼能够特异性地抑制白血病细胞的生长和存活,最大限度地减少了对正常细胞的伤害。作为口服片剂,患者可以在家中自行服药,方便快捷,提高了治疗的依从性。并且瑞维美尼在临床试验中展现出了显著的疗效和较高的总缓解率,为患者带来了新的治疗选择和希望。
综上所述,瑞维美尼作为一种新型的高选择性menin-KMT2A相互作用抑制剂,在治疗携带NPM1突变或KMT2A重排的急性髓系白血病患者方面具有显著的疗效和优势。随着研究的不断深入和临床试验的进一步开展,相信瑞维美尼将为更多的AML患者带来福音。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击拓展阅读:瑞维美尼(REVUFORJ/REVUMENIB)为KMT2A易位的急性白血病患者提供了新的治疗选择
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