在血液系统疾病中，慢性髓性白血病（CML）一直备受关注。CML是一种骨髓增殖性肿瘤，主要特征是骨髓中粒细胞过度增殖。全球每年新发病例数在不同地区有所差异，据统计，欧美地区发病率约为1-2/10万人口，亚洲地区略低，但随着人口老龄化等因素影响，发病率也呈上升趋势。我国每年新增CML患者数达数千人，严重影响患者的生活质量与生命健康。

　　CML的发病根源与BCR-ABL融合基因密切相关。人体9号染色体上的ABL基因与22号染色体上的BCR基因发生易位，形成BCR-ABL融合基因。该基因编码产生的BCR-ABL融合蛋白具有持续激活的酪氨酸激酶活性，会激活一系列下游信号通路，促使细胞异常增殖、分化受阻以及凋亡受抑，最终导致白血病的发生。普纳替尼（PONATINIB）作为一款重要的靶向治疗药物，给CML患者带来了新希望。

　　该药物是一种多靶点酪氨酸激酶抑制剂，其作用机制极为关键。普纳替尼能够与BCR-ABL融合蛋白的ATP结合位点紧密结合，通过阻断ATP与该位点的结合，有效抑制BCR-ABL融合蛋白的酪氨酸激酶活性。这就如同给失控的细胞增殖“刹车”，使得异常激活的下游信号通路无法继续传导，从而抑制白血病细胞的增殖，诱导其凋亡。而且，普纳替尼不仅对野生型BCR-ABL有抑制作用，对多种耐药突变型BCR-ABL同样有效，尤其是对T315I突变，这一突变在其他酪氨酸激酶抑制剂耐药的CML患者中较为常见，以往的治疗药物对此束手无策，但普纳替尼却能发挥作用。

　　在一项针对伊马替尼耐药或不耐受的CML患者的临床试验中，使用普纳替尼治疗后，大部分患者在一定时间内达到了血液学缓解，部分患者甚至实现了细胞遗传学缓解。对于携带T315I突变的患者，普纳替尼的治疗反应率更为显著，许多患者的病情得到有效控制，无进展生存期得以延长。这对于原本预后不佳的患者群体来说，是巨大的突破。

　　常见的不良反应包括血液学方面，如血小板减少、中性粒细胞减少、贫血等，这可能导致患者容易出现出血倾向、感染风险增加以及乏力等症状。非血液学方面，常见的有高血压、皮疹、腹痛、疲劳、头痛等。在使用普纳替尼治疗时，需要密切关注这些不良反应，并进行相应处理。

　　普纳替尼为慢性髓性白血病，尤其是耐药或携带特定突变的患者，提供了重要的治疗手段。随着医学研究的不断深入，未来有望在普纳替尼的应用上实现更多突破，为白血病患者带来更好的治疗前景。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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