标准静脉化疗方案治疗神经内分泌肿瘤，应答率有限，且毒性显著。最近，一项研究评估了口服替莫唑胺（temozolomide）联合沙利度胺治疗转移性类癌瘤、嗜铬细胞瘤或胰腺内分泌肿瘤的有效性。该研究共入组29例患者，采用替莫唑胺联合沙利度胺治疗。替莫唑胺150 mg/m2，每隔一周连续7天；沙利度胺50 - 400 mg/d。
随访监测药物毒性、生化应答、影像学应答和总生存期。结果：接受替莫唑胺联合沙利度胺治疗的患者，客观生化缓解率（嗜铬粒蛋白A）为40%，影像学缓解率为25%（胰腺内分泌肿瘤为45%，嗜铬细胞瘤为33%，类癌瘤为7%）。中位持续应答时间为13.5月，1年生存率为79%，2年生存率为61%。替莫唑胺中位剂量为150 mg/m2，沙利度胺中位剂量为100mg/d。
3-4级淋巴细胞减少症发病率为69%，无其他3-4级毒副作用。淋巴细胞减少症发生期间，3例患者（10%）出现机会性感染，分别为卡氏肺孢子虫肺炎、播散性水痘带状疱疹病毒和单纯疱疹病毒。结论：口服替莫唑胺联合沙利度胺治疗神经内分泌瘤是一种有效的方案。在该29例研究中，胰腺内分泌肿瘤的疗效优于类癌瘤。
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