普拉替尼主要用于治疗RET基因突变相关的肿瘤，包括成人和儿童。RET融合基因是一种与肿瘤生成和发展相关的蛋白质，该基因突变会导致肺癌和甲状腺癌等恶性肿瘤的发展。普拉替尼通过高选择性、精准打击RET突变基因，对携带RET突变的甲状腺髓样癌晚期患者具有更广泛和持久的抗肿瘤作用。

　　研究发现，RET是多种实体肿瘤的“罪魁祸首”。正常情况下，RET信号传导对中枢神经系统、周围神经系统以及肾脏的发育都具有重要作用。但是，当RET基因出现异常时，会促使癌症的发生。在非小细胞肺癌患者中，RET基因融合的发生率为1%-2%；在甲状腺乳头状癌患者中，RET基因融合的发生率为10%-20%。此外，在结直肠癌、乳腺癌、胰腺癌患者中也观察到低频率的RET改变。普拉替尼主要作用于肺癌细胞中的特定基因，通过抑制该基因的活性，从而达到抑制肿瘤细胞生长和扩散的目的。与传统的化疗药物相比，普拉替尼具有更高的选择性和更低的副作用，能够显著提高患者的生活质量。

　　普拉替尼是一款口服强效高选择性RET抑制剂，与化疗相比，能够减少患者用药痛苦，提高依从性。普拉替尼是中国首个获批的选择性RET抑制剂。在普拉替尼获批上市之前，RET融合阳性非小细胞肺癌患者的现有治疗方案效果均不理想。普拉替尼疗效与安全性并重，为患者带来了明显的生存获益，并提供了新的治疗选择。

　　多项临床试验表明，普拉替尼在治疗肺癌患者方面具有显著的疗效。在临床试验中，普拉替尼能够使肺癌患者的肿瘤缩小，延长患者的生存期，并显著提高生活质量。基于一项全球I/II期ARROW临床研究，该研究旨在评估普拉替尼在RET融合阳性NSCLC、RET突变型甲状腺髓样癌和其他RET融合的晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性和有效性。在接受起始剂量400mg每日一次的疗效可评估的RET融合阳性NSCLC患者中，普拉替尼具有持久的临床获益。

　　未经系统性治疗的患者中，总体客观缓解率（ORR）为79%（95%，置信区间：68%~88%）。其中，完全缓解率（CR）为6%，10%的患者靶病灶完全消失，74%的患者为部分缓解（PR）。中位缓解持续时间（DOR）尚未达到。在126例既往接受过含铂化疗的患者中，ORR为62%（95%，置信区间：53%、70%）。其中，CR率为4%，12%患者的靶病灶完全消失，58%的患者达到PR。中位DOR为22.3个月。

　　普拉替尼在临床试验中表现出对RET基因突变相关肿瘤的显著疗效，能够延长患者的生存期并提高生活质量。然而，临床效果可能因个体差异而异，患者应在医生的指导下使用并定期进行复查。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：普吉华/普拉替尼(GAVRETO/PRALSETINIB)为存在NTRK基因突变的患者提供了新的选择？

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