帕纳替尼是一种激酶抑制剂，适用于治疗既往接受过酪氨酸激酶抑制剂治疗后耐药或不耐受的慢性期、加速期或急变期的慢性粒细胞白血病（CML）；或既往接受过酪氨酸激酶抑制剂治疗后耐药或不耐受的费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ALL）。

　　一项单臂、开放标签、全球多中心的临床试验中，按照疾病分为慢性期慢性髓性白血病(CP-CML)组、加速期慢性髓性白血病(AP-CML)组、急变期慢性髓性白血病/费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病(BP-CML/Ph+ALL)组、对之前TKI耐药或不能耐受(R/I)组、T315I突变组。

　　试验招募449名患者，参与有效率分析的有444人，5名未接受过达沙替尼或尼罗替尼治疗的患者、因为缺乏对T315I突变状态的确认而未纳入有效率分析中。444人中，CP-CML组267人、耐药或不耐受组203人、T315I突变组64人，AP-CML组83人，BP-CML组62人，Ph+ALL组32人。在分析时，试验随访的中位时间是37.3个月，所有正在进行的患者(133人，CP-CML患者110人、AP-CML患者20人、BP-CML患者3人)、最低随访时间为48个月。CP-CML患者、AP-CML患者、BP-CML患者、Ph+ALL患者的中位治疗时间分别为32.2个月、19.4个月、2.9个月、2.7个月。

　　结果显示，CP-CML组中，总体MCyR比例为55%、其中R/I组51%、T315I组70%;而总体CCyR比例为46%、其中R/I组40%、T315I组66%;总体的主要分子反应MMR比例为39%、其中R/I组34%、T315I组58%。达到MCyR和MMR的中位时间分别是2.8个月(1.6-11.3个月)和5.5个月(1.8-47.4个月)。AP-CML组、BP-CML组、Ph+ALL组的主要血液学反应MaHR比例分别为57%、31%、41%，其中完全血液反应CHR比例分别为51%、21%、34%。三组达到MaHR的中位数时间分别为0.7个月(0.4-5.8个月)、1.0个月(0.4-3.7个月)、0.7个月(0.4-5.5个月)。

　　警告和注意事项（毒副作用）

　　1、在I期和II期接受帕纳替尼治疗的患者中，有35%发生了动脉闭塞，包括致命性心肌梗塞、中风、脑大动脉狭窄、严重的外周血管疾病以及需要紧急血运重建程序，有或没有心血管危险因素的患者（包括年龄小于50岁的人）都出现了这种事件的不良反应；

　　2、静脉血栓栓塞发生在6%接受帕纳替尼治疗的患者中；

　　3、9%的患者发生了心力衰竭，包括死亡。因此要随时监测心脏功能；

　　4、接受帕纳替尼治疗的患者发生了肝毒性，肝功能衰竭或死亡。因此要监测肝功能，若有肝毒性，则需中断治疗。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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