维奈克拉在过表达BCL-2的肿瘤细胞中具有细胞毒活性。可以选择性抑制抗凋亡蛋白BCL-2，该蛋白在慢性淋巴细胞性白血病（CLL）细胞和急性髓细胞性白血病（AML）细胞中过表达。BCL-2介导肿瘤细胞存活，并与化疗耐药性相关。也可直接与BCL-2蛋白结合，置换促凋亡蛋白并恢复凋亡过程。
权威医刊《新英格兰医学杂志》发布了一项关于维奈克拉联合阿扎胞苷一线治疗急性髓性白血病（AML）患者的研究结果，这是一项国际研究数据。试验共招募了431例未经治疗的、不符合标准诱导治疗条件的急性髓性白血病患者。将他们随机按2:1比例分配至维奈克拉400mg联合阿扎胞苷组（286人）或安慰剂联合阿扎胞苷组（145名）。试验主要研究终点是总生存期（OS）。
试验结果显示出，在中位随访20.5个月后，维奈克拉联合组与安慰剂联合组中位总生存期（mOS）对比为14.7个月VS 9.6个月，维奈克拉联合组死亡风险降低34%。据报道显示，维奈克拉联合组完全缓解率明显高于安慰剂联合组，对比为36.7% VS 17.9%。
在安全性方面，维奈克拉常见的不良反应为腹泻（43％），恶心（42％），低钠血症（40％），上呼吸道感染（36％），疲劳（32％），肌肉骨骼疼（29％），腹痛（18％），便秘（16％），呕吐（16％），高磷血症（14％），粘膜炎（13％）。
急性髓细胞性白血病（AML）病变恶化比较快，该疾病是最具侵袭性和最难治疗的血液癌症之一，生存率很低。通常由于年龄的限制和疾病合并症的发生，限制了患者强化化疗的机会，维奈克拉的出现，给这部分患者照进一束光，迎来了光明。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：维奈克拉/维奈托克联合阿扎胞苷治疗急性髓系白血病的临床研究数据
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