2022年4月6日，诺华宣布FDA 批准其PI3K抑制剂阿培利司(alpelisib) 用于治疗2岁及以上PIK3CA相关的过度生长谱系（Overgrowth Spectrum,PROS）患者。阿培利司是第一个获批治疗此种罕见病的药物。此次批准基于来自EPIK-P1研究的真实世界数据，该研究显示接受阿培利司治疗的患者表现出PROS病变灶的缩小和PROS相关体征和症状的改善。

　　PROS（过度生长谱系，Overgrowth Spectrum）是2013年美国国立卫生研究院确立的一类罕见病，涵盖了一系列以PIK3CA 突变引起的罕见过度生长为特征的病症，包括血管、淋巴系统和其他组织的非典型过度生长和异常，例如CLOVES综合症、先天性静脉畸形肢体肥大（KTS）综合症、CLAPO综合症等等。PROS的患病率大约每百万人中有14人。

　　阿培利司(alpelisib) 是一种激酶抑制剂，通过抑制PI3K途径起作用。阿培利司由诺华公司研发，首次于2019年5月24日获美国FDA批准用于与氟维司群联用治疗男性和绝经后女性的激素受体阳性（HR）/人表皮生长因子受体2阴性（HER2-）阴性携带PIK3CA突变的晚期转移性乳腺癌，商品名为Piqray,也是首个用于治疗该类乳腺癌的PI3K抑制剂。

　　PI3K（磷脂酰肌醇激酶）是一个复杂的大家族，具体可以分为三大类（I、II、III）和多个小类，其中IA类PI3K具有类脂激酶和蛋白激酶的双重活性，由催化亚基PI3Kα、PI3Kβ或PI3Kσ和调节亚基p85组成。PIK3CA基因负责编码PI3Kα，该基因的高突变频率在肿瘤发生中起重要作用。PIK3CA突变可导致PI3K过度活化，促进肿瘤增殖、转移和侵袭，与肿瘤恶化、疾病进展和耐药性产生息息相关。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：阿培利司/阿博利布(PIQRAY)是什么药？治疗效果怎么样？

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