Lancet Oncology刊登出Loxo Oncology公司的NTRK抑制剂拉罗替尼（Loxo-101）在儿童肿瘤中的研究结果。拉罗替尼是第一个口服、针对多种不同癌症、儿童成人均可使用的广谱靶向治疗药物，针对携带NTRK基因融合突变的肿瘤患者具有明显的药效。在针对17种不同癌症的疗效统计中，研究数据显示治疗总体客观反应率为75%，且副作用较小，为携带这一罕见突变的患者提供了全新的治疗选择。

　　这一临床试验入组24位儿童患者，其中17名携带NTRK融合突变，其余7名突变状态未知，患者平均年龄4.5岁。其I期试验结果显示，通过3个cohort剂量分组试验确定100 mg/m2 (最大100 mg)为II期试验的推荐剂量，与成人使用剂量一致。副反应主要集中在1级和2级（88%），3级副反应丙氨酸转氨酶是唯一剂量相关毒性，在一位患者中发生，另有两例3级副反应为恶心、射血分数降低。试验健康相关生活质量HRQOL总体表现可以接受。

　　在这一临床试验入组的17名NTRK阳性患者中包括8名婴儿纤维肉瘤患者（2名NTRK1，6名NTRK3）、7名其他软组织肉瘤患者（6名NTRK1，1名NTRK2）、2名乳头状甲状腺癌患者（1名NTRK1，1名NTRK3）。按照分子分型统计则是9名NTRK1患者，1名NTRK2患者，7名NTRK3患者。这17名癌症患者中有11名（65%）是局部晚期，包括2名未经过系统治疗的婴儿纤维肉瘤患者。

　　在疗效方面，无论是在swimmer plot还是waterfall plot均能非常直观地看到入组患者明显的药物响应，统计结果显示，15名携带NTRK突变的儿童患者在接受拉罗替尼治疗后均有肿瘤的明显减小，达到RECIST客观反应评价标准的NTRK融合突变阳性患者中有14名，客观反应率ORR为93%（14/15）；其余2名TRK阳性患者未达到评价要求。而在7名NTRK融合突变情况未知的患者中均未见客观反应。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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