急性骨髓性白血病（AML），是一种骨髓性白细胞（而非淋巴性白细胞）异常增殖的血癌。其特点是骨髓内异常细胞的快速增殖而影响了正常血细胞的产生，是成年人最常见的急性白血病，其发病率随着人的年龄而增加，大多数AML患者最终会复发。R/R、 AML的预后较差，五年生存率约为27%。

　　美国FDA批准制药公司AgiosPharmaceuticals的药物依维替尼 （ivosidenib）上市，治疗患有复发性或难治性急性骨髓性白血病（R/R AML）的成人患者。

　　此次FDA批准依维替尼，用于具有IDH1突变的R/R AML患者是基于一项开放标签、单臂、多中心、剂量递增和扩增试验AG120-C-001的临床数据。这项研究包含了174名患者，他们以每日500毫克依维替尼的起始剂量口服给药，直至疾病进展、发生不可接受的毒性或需要进行造血干细胞移植。研究的主要终点是联合的完全缓解（CR）和有部分血液学改善的完全缓解（CRh）率。CRh定义为骨髓中<5％的胚细胞没有疾病迹象且外周血计数部分恢复（血小板>50，000 /微升和ANC> 500 /微升）。

　　最终的临床结果显示：依维替尼的CR+CRh率为32.8%（n=57/174，95%CI：25.8-40.3），其中CR率为24.7%（n=43/174，95%CI：18.5-31.8），CRh率为8%（n=14/174，95%CI：4.5-13.1）；CR+CRh中位持续时间8.2个月（95%CI：范围5.6-12个月），达到CR或CRh的患者中，从治疗到获得CR或CRh最佳缓解中位时间2.0个月（范围：0.9-5.6个月）；基线时依赖红细胞（RBC）和/或血小板输注的110例患者中，有41例（37.3%）在基线后56天不依赖RBC和血小板输注；基线时同时不依赖RBC和血小板输注的64例患者中，有38例（59.4%）在基线后56天仍然保持不依赖输注；174例患者中有21例（12%）在接受依维替尼治疗后接受了干细胞移植。

　　美国德克萨斯大学MD安德森癌症中心白血病系主席Hagop M. Kantarjian教授表示：R/R AML患者的治疗选择很少。临床研究表明依维替尼能够提供强有力的持久缓解，并可以帮助患者实现和保持不依赖输注。对携带IDH突变的AML患者而言，IDH抑制剂代表了一类新的非细胞毒靶向疗法。

　　依维替尼是一款同类首创的、具有选择性的、针对IDH1基因突变癌症的强效口服靶向抑制剂。IDH1是一种代谢酶，其基因突变存在于包括AML、胆管癌和神经胶质瘤在内的多种肿瘤。除了AML之外，Agios公司也正在评估依维替尼用于携带IDH1突变的新诊AML、胆管癌、低级别神经胶质瘤的潜力。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：依维替尼(TIBSOVO)治疗胆管癌的临床研究结果如何？

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