普纳替尼ICLUSIG(ponatinib)是一种激酶抑制剂，靶向作用于BCR-ABL1，这是CML和Ph+ALL中表达的一种异常酪氨酸激酶。普纳替尼属于靶向抗癌药，其设计采用了一种基于计算及结构的药物设计平台，针对性地抑制BCR-ABL1及其突变的活性。普纳替尼抑制本体BCR-ABL1，同时抑制所有BCR-ABL1治疗耐药性突变，包括耐药性最强的T315I突变。普纳替尼是唯一获得批准的TKI，其显示出对BCR-ABL1的T315I关守突变的活性。该突变与对所有其他批准的TKI的耐药相关。

　　普纳替尼于2016年11月获得FDA的全面批准。普纳替尼适用于治疗对至少2种先前激酶抑制剂耐药或不耐受的慢性期(CP)CML、加速期(AP)或急变期(BP)CML或其他任何激酶抑制剂均不适用的Ph+ALL成人患者，以及治疗T315I+CML（CP、AP或BP）或T315I阳性Ph+ALL成人患者。普纳替尼不适用、也不推荐用于治疗新诊断的CP-CML患者。

　　OPTIC（OptimizingPonatinibTreatmentInCML，优化Ponatinib治疗CML）是一项进行中的随机剂量范围试验，旨在评估普纳替尼3种起始剂量（45毫克、30毫克、15毫克）治疗耐药型慢性期慢性粒细胞白血病(CP-CML)或存在先前接受任何数目TKI后T315I突变历史记录的患者。按研究方案，如果出现缓解，即予减量。预计该试验将有望为上述患者提供使用普纳替尼(ponatinib)的最佳剂量。全球各临床研究单位282例患者入组，其中94例患者接受45毫克起始剂量。该试验主要终点是在12个月时达到BCR-ABL1IS≤1%。

　　OPTIC数据显示，对先前TKI治疗药物高度耐药的、伴有或不伴突变的CP-CML患者中，基于缓解的普纳替尼给药方案（即当达到BCR-ABL1IS≤1%时，剂量由45毫克/日降至15毫克/日）能获得最佳收益风险比。12个月时，接受45毫克起始剂量的患者中，44%(41/93)达到BCR-ABL1IS≤1%。OPTIC研究显示，中位随访32个月时，普纳替尼45毫克降至15毫克的患者中，73%保持缓解。

　　上述患者中，10%发生任何等级的AOE，5%发生3度或更高等级。发生率>15%的最常见TEAE有：血小板减少、高血压、头痛、中性粒细胞减少、贫血、头痛、脂肪酶升高、丙氨酸转氨酶(ALT)升高和关节痛。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：普纳替尼/帕纳替尼(PONATINIB)联合HYPER-CVAD治疗白血病可持久缓解？

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