原发性血小板增多症(ET)是一种骨髓增殖性肿瘤(MPN)，即外周血血小板持续增加和骨髓活检中巨核细胞异常生长。治疗目标包括预防血栓出血事件(THE)，进展为骨髓纤维化(MF)或急性白血病(AL)，以及继发性恶性肿瘤的发作。许多指南推荐对血栓形成高危患者进行抗血小板和细胞减灭治疗;特别是，最近修订的欧洲白血病网(ELN)建议推荐羟基脲和干扰素-α作为细胞减灭疗法的一线疗法。如果羟基脲无效或不能耐受，推荐阿那格雷和干扰素-α作为二线治疗。阿那格雷是一种独特的喹唑啉衍生物，即用于治疗血小板减少症，尽管它最初是作为血小板聚集抑制剂开发的.1997年，美国批准阿那格雷作为MPN相关血小板增多症的治疗剂;2004年在欧洲获批用于治疗高危ET患者。

       然而，由于2005年发表的一项原发性血小板增多症(PT-1)试验的结果，阿那格雷在欧洲仍被归类为二线治疗，在美国被归类为低于二线治疗。状态基于ANAHYDRET研究的结果，该研究表明阿那格雷不劣于羟基脲，以及日本患者的III期临床试验结果，阿那格雷在日本获得批准作为2014年ET患者的一线治疗。在欧洲，根据在13个欧洲国家进行的大规模联合观察研究的结果(阿那格雷疗效和长期termSafetyEXELS]Study10;因此，阿那格雷主要用于年轻的ET患者，导致欧美国家在治疗药物方面存在差距。正在进行和交流尚未达成共识。本研究回顾性研究了阿那格雷在日本接受肿瘤细胞减灭治疗的初治ET患者中的疗效和安全性，日本批准阿那格雷作为ET治疗的一线疗法。

　　本研究旨在回顾性评估阿那格雷在真实世界环境中对未接受过细胞减灭术治疗的原发性血小板增多症(ET)患者的疗效和安全性。对53名接受阿那格雷作为一线治疗的ET患者的数据进行了审查，包括患者特征、抗血小板状态、细胞减灭状态、治疗效果、不良事件、血栓出血事件的发展、进展为骨髓纤维化或急性白血病以及死亡原因。

　　阿那格雷单药治疗期间血小板计数<600×109/L的发生率为83.0%。53名患者中有32名发生了不良事件，并且在心力衰竭患者中发生了更严重的不良事件;然而，它们大多是可以忍受的。无论基因突变谱如何，阿那格雷的治疗效果都是一致的。在CALR突变阳性组中，贫血作为不良事件的发生率显着更高。在由于对治疗无反应或不耐受而引入羟基脲作为阿那格雷的替代品或除阿那格雷之外的患者中，血小板计数也良好。

　　在日本未接受过细胞减灭治疗的ET患者中，阿那格雷作为一线治疗在减少血小板计数方面表现出良好的效果，其安全性与之前的报道基本一致。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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