神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）是一种通常累及视神经和脊髓，复发性炎性自身免疫性疾病。至少2/3的NMOSD患者发病与水通道蛋白4抗体（AQP4-IgG）和补体介导的神经系统损害相关。以往的小型开放性研究提示对于AQP4-IgG阳性的NMOSD患者，依库珠单抗（Eculizumab），人源型抗C5单克隆抗体，一种末端补体抑制剂，可以减少患者的复发频率。来自美国梅奥诊所的Pittock教授等开展了一项3期，随机，双盲，安慰剂对照，事件发生时间（time-to-event）研究（PREVENT [Prevention of Relapses in Neuromyelitis Optica]），以评估依库珠单抗在AQP4-IgG阳性NMOSD患者中的疗效和安全性。研究结果近日在线发表于国际殿堂级期刊新英格兰医学杂志（New England Journal of Medicine）。

　　在这项随机双盲事件发生时间（time-to-event）试验中，143名成人以2：1的比例被随机分配至两组：接受静脉注射依库珠单抗（从第一天开始，900mg每周一次，应用4次；从第4周开始，1200mg每2周一次）或对应的安慰剂组。患者允许继续使用稳定剂量的免疫抑制治疗。主要终点是第一次明确的复发。次要结局包括年复发率，生活质量指标和扩展残疾状况量表的得分（EDSS，0-10分，0分代表无残疾，10分代表死亡）。

　　因为无法预测终点事件的发生时间，本研究没有等到预定的24例复发，而是在23例复发后就终止了。入组前24个月的平均（±SD）年复发率为1.99±0.94；本试验期间，76％的患者继续接受原先的免疫抑制治疗。依库珠单抗组96名患者中有3名（3％）发生复发，安慰剂组47名患者中20名（43％）发生复发（风险比0.06；95%置信区间0.02-0.20；p<0.001）。依库珠单抗组的年复发率为0.02，安慰剂组为0.35（风险比0.04；95%置信区间0.01-0.15；p<0.001）。依库珠单抗组的EDSS评分的平均变化为-0.18，安慰剂组为0.12（最小二乘法均值差-0.29，95%置信区间-0.59-0.01）。在依库珠单抗组，上呼吸道感染和头痛更为常见，且有1例患者因肺脓肿而死亡。

　　在AQP4-IgG阳性的NMOSD患者中，接受依库珠单抗治疗的患者复发风险显着低于接受安慰剂治疗的患者。在残疾的进展中没有观察到显着的组间差异。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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