近期，NEJM发表了维奈妥拉治疗急性髓性白血病（AML）的III期临床结果：与阿扎胞苷联合安慰剂相比，维奈妥拉联合阿扎胞苷可延长患者总体生存期（OS），并使患者死亡风险降低了34％。

　　维奈妥拉联合组患者的中位OS为14.7个月（95％CI：11.9-18.7），而安慰剂组患者为9.6个月。此外，接受联合疗法的患者中有66.4%完全缓解，而仅使用阿扎胞苷的患者完全缓解率仅为28.3%。

　　安全性上，接受维奈妥拉联合阿扎胞苷治疗的患者中最常见的不良事件（AEs[发生于≥40％的患者中]）主要是血液学和胃肠道疾病，如血小板减少症（46％），恶心（44％），便秘（43％）等，中性粒细胞减少症（42％），发热性中性粒细胞减少症（42％）和腹泻（41％）。严重不良反应包括发热性中性粒细胞减少症（30％）和肺炎（17％）。另外，在维奈妥拉治疗组中有3例患者在上坡期间报告了肿瘤溶解综合征（TLS），而安慰剂组则没有。

　　AML是世界上最常见的急性白血病。并非所有患者都能耐受标准的强化化疗，因此，它成为最难治疗的血液癌症之一。尽管现有疗法和护理有所进步，但诊断为AML的患者的五年生存率仍约为28％。

　　在双盲、安慰剂对照的3期VIALE-A试验中，将433名未接受强化化疗的AML患者随机分为两组。该试验旨在评估与阿扎胞苷联合安慰剂（n=145）相比较，阿扎胞苷（n=286）与维奈妥拉联合的疗效和安全性。

　　维奈妥拉（venetoclax）是一流的药物，可选择性结合并抑制B细胞淋巴瘤2（BCL-2）蛋白。在某些血液癌症中，BCL-2阻止癌细胞经历自然死亡或称为细胞凋亡的自我破坏过程。VENCLEXTA靶向BCL-2蛋白，并有助于恢复细胞凋亡过程。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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