他替瑞林(Taltirelin),促甲状腺激素释放激素(TRH)类似物,在日本已经获准作为治疗脊髓小脑变性疾病(SCD)药物进入临床,用于改善共济失调步态,商品名为Ceredist,作为一种对症治疗药物,他替瑞林不是针对病因的治疗,不是针对异常蛋白的药物,而是针对症状的治疗方法,对于神经退行性疾病患者(包括遗传性共济失调)如果有效,需要长期服用,停药就失去作用。共济失调患者群体的病种非常复杂多样,每个患者的疾病不同,临床表现不同,病程不同,一种药物不可能改善所有患者的症状,病友需要理性面对这个药物。
一项为期6周的随机双盲安慰剂对照双向交叉2期临床研究在60例脊髓小脑变性病人中进行。经过2周的观察后,病人分成两组,一组接受他替瑞林一日2次,每次20mg,连用2周,随后2周接受安慰剂;另一组先接受安慰剂2周,随后2周接受他替瑞林。结果显示,他替瑞林组整体改善率优于安慰组(P=0.0394)。他替瑞林组在指鼻试验和tapping-point试验中是神经评分方面显示优于安慰剂组的倾向。他替瑞林对自发性动作和总的精神状态的改善也优于安慰剂(分别为P=0.0448;P=0.0296)。
一项双盲随机安慰剂对照3期临床研究中,427例脊髓小脑变性病人随机接受他替瑞林一日2次,每次5mg或安慰剂,连用28~52周。28周时的整体改善率优于安慰剂组(P<1.001)。他替瑞林组累计变化率为27.7%,而安慰剂组为47.1%,共济失调的总改善率他替瑞林组显著优于安慰剂组(P<0.004)。他替瑞林组共济失调累计变化率为27.1%,而安慰剂组为39.4%。他替瑞林组的不良反应发生率为14.1%,与安慰剂组几乎相等。他替瑞林不良反应主要是消化系统反应,包括呕吐、恶心、和胃不适。所有的不良反应均为轻中度,在治疗期间及(或)停药后消失。肾功能受损者慎用。对他替瑞林过敏者禁用。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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